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新药研发流程与法规指南（执行版）

第1章新药研发立项与早期规划

1.1药物发现策略与靶点选择

在药物发现阶段，首先需明确疾病靶点的选择逻辑，通常依据疾病负担、靶点新颖性及成药性进行筛选。例如，针对阿尔茨海默病，研究人员优先选择淀粉样蛋白β-折叠帽（Aβ）或Tau蛋白作为潜在靶点，因为这两者直接关联病理核心，且通过小分子抑制剂具有明确的临床转化潜力。靶点筛选后，需利用生物信息学工具进行“靶点-药物”匹配分析，评估药物靶点是否具备高亲和力、低毒性及良好的代谢稳定性。以EGFR酪氨酸激酶为例，其结构具有高度保守性，适合开发靶向药物，且现有药物库中已有类似结构的小分子，降低了研发