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中国心血管疾病基因治疗指南（2025版）

随着生物医学技术的飞速发展，基因治疗已成为心血管疾病领域最具突破性的治疗策略之一。为了规范和指导中国心血管疾病基因治疗的临床实践与科研工作，特制定本指南。本指南基于最新的循证医学证据，结合我国心血管疾病流行病学特征及临床实际，旨在为临床医生、研究人员及相关医疗机构提供全面、科学、规范的诊疗建议。

一、前言与流行病学背景

心血管疾病（CVD）一直是威胁我国居民健康的“头号杀手”。尽管传统药物治疗、介入治疗及外科手术取得了显著成效，但对于某些遗传性心肌病、难治性心力衰竭以及家族性高胆固醇血症等疾病，现有手段仍难以从根本上逆转病程或治愈疾病。基因治疗通过将