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临床试验与药品研发流程手册

第1章试验设计与方案制定

1.1研究目标与可行性评估

研究目标需基于临床问题（ClinicalQuestion）明确界定，通常采用PICO框架（患者人群、干预措施、对照措施、研究结局）来锁定核心科学问题，确保方案具有明确的临床价值；②可行性评估包含资源可行性（如药物供应、冷链物流条件）、时间可行性（临床试验周期预估）及人员可行性（招募、监测、数据分析团队配置），需进行SWOT分析以识别潜在风险点；可行性报告需量化关键指标，例如预期24个月完成1000例受试者招募、药物库存需满足6个月临床用量且无断货风险等；④在可行性评估中必须设立风险应对机制，如制定备选药物方案或调整试验设计的预案，以应对因供应链断裂或人员短缺导致的试验停滞；⑤需编制详细的资源需求清单，明确需要申请的特异性医疗器械批件、特殊实验动物或符合GCP要求的受试者招募渠道；最终形成的可行性报告需由首席研究员（PI）签字确认，并作为后续伦理审查和方案获批的前置材料，确保项目启动前风险可控。

人群选择与纳入排除标准需基于目标疾病路径（如肿瘤分期、糖尿病病程）制定，通过文献回顾和专家共识筛选出最符合入排标准的亚组；②纳入标准应具体到临床终点（如RECIST1.1标准），排除标准需涵盖非目标疾病、严重合并症（如肝肾功能不全、近期手术史）及特定基因型