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生物制药研究与质量控制手册（执行版）

第1章

生物制药研究概述与实验设计原则

1.1生物制药研究的核心目标与范畴

生物制药研究的首要目标是确保最终产品（如抗体、疫苗或细胞疗法）在安全性、有效性和质量上达到国际标准的严格定义，其核心范畴涵盖从基因工程细胞株构建到商业化制剂的全生命周期验证。在基因工程领域，核心目标是通过CRISPR-Cas9等基因编辑技术实现目标蛋白的高通量表达，并通过SIEP标准（特异性、免疫原性、表达量、生产规模）进行严格评估，确保细胞系不会发生脱靶突变。

针对疫苗研发，核心目标是通过减毒或灭活技术产生高滴度的免疫原性抗原，并通过T细胞增殖实验验