生物医药工程技术与产品开发手册.docx

生物医药工程技术与产品开发手册

第一章生物药物研发与制备工艺

第一节细胞与基因治疗（CGT）核心制备技术

细胞与基因治疗（CGT）的核心在于利用经过基因修饰的细胞或病毒载体来治疗遗传性疾病或癌症。在制备阶段，首先需要构建高效的病毒载体系统，通常采用慢病毒或腺相关病毒（AAV）作为载体，确保外源基因能稳定整合至宿主基因组中。载体构建过程中，必须严格筛选非整合型载体以避免脱靶效应，并通过CRISPR-Cas9技术高效敲除致病基因或插入治疗性基因。实验数据显示，高效载体构建率需达到95%以上，以确保细胞转染后的基因表达量符合临床需求。

细胞系扩增是CGT制备的关键步骤，通常