临床试验设计优化与伦理考量.pdfVIP

开题报告附注：

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1.传统的临床试验一般采用平行对照设计，在各把各种处理以同等机会分配给患者，通

常在一个阶段内完成，试验正在进行中不作调整，这种方法操作简单、便于控制、统计效率

较高，易于被大多数统计学家所接受,但对试验过程中发生的问题却不能及时调整和纠正.药

物研发是多阶段的、复杂的决策过程，每一个阶段应有所取舍，决策的制定则依赖于先前的

信息以及每采取一步行动或策略所造成的可能.

2.临床试验以人为研究对象，且可能影响到受试者的生命安危，因此研究者必须本着人道主

义的精神，以尽可能快的速度以及最大的把握对所研究药物的疗效与安全性做出严格、科学

的分析和判断。这就要求我们依据部分试验结果调整后续试验方案，尽可能多地将受试者

分配给治疗效果好的处理组，使受试者最大程度获益。

3.在药物上市之前需要经过I期II期和III期的临床试验，时间长，成本高，申办早日

将研发药物投入到市场以收回成本获得效益

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因为其所具有的灵活性和可调整性，又被称为可变性设计（flexibledesign），自适应设计（self-

design）以及预试验设计（internalpilotdesign）等等。所谓预试验主要是针对我们

通常意义上所讲的外部