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慢性阵发性睡眠性血红蛋白尿的补体抑制剂治疗

背景

慢性阵发性睡眠性血红蛋白尿（ChronicParoxysmalNocturnalHemoglobinuria，简称PNH）是一种罕见的、进行性的血液系统疾病，属于溶血性贫血的一种特殊类型。该疾病是由于造血干细胞发生体细胞突变，导致部分造血细胞表面的补体调节蛋白缺失或功能异常，从而在补体系统的作用下发生慢性血管内溶血。PNH患者的主要临床表现为慢性贫血、血红蛋白尿（尤其在夜间或睡眠后）、血栓形成倾向以及反复感染等。由于PNH的发病机制复杂，且临床表现多样，给临床诊断和治疗带来了较大挑战。

PNH的发病机制主要与补体系统的异常激活有关。正常情况下，补体系统在体内发挥着重要的免疫防御功能，但在PNH患者体内，由于CD55（补体调节蛋白CD55，也称为Decay-AcceleratingFactor，DAF）和CD59（补体调节蛋白CD59，也称为MembraneAttackComplexInhibitor，MACI）等关键补体调节蛋白的缺失或功能异常，导致补体系统过度激活，进而引发血管内溶血。这种慢性溶血状态不仅会导致贫血，还会增加血栓形成的风险，严重者甚至可能引发多器官功能衰竭。

近年来，随着对PNH发病机制的深入研究，补体抑制剂成为治疗PNH的重要手段之一。补体抑制剂通过抑制补体系统的过度激活，可以有效减少血管内溶血，