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2026/07/25遗传病细胞模型汇报人：生命科学研究部

目录遗传病细胞模型概述核心构建技术体系遗传病分类与模型适配疾病机制研究应用药物筛选与个性化医疗基因治疗验证平台技术挑战与未来展望01020304050607

遗传病细胞模型概述01

遗传病细胞模型的定义与核心价值遗传病细胞模型是通过体外培养或基因编辑技术构建的、携带致病遗传物质异常的细胞体系，用于模拟疾病发生发展机制来源稳定可无限增殖，批次间一致性高，克服原代细胞来源受限问题遗传背景可控支持等基因对照设计，排除遗传背景干扰患者特异性可携带患者真实突变，保留完整遗传信息高通量兼容支持96/384孔板规模筛选，加速药物研发进程产业定位iPS