病例研讨：血友病诊疗方案调整.pptx

2026/07/15病例研讨：血友病诊疗方案调整汇报人：血液病诊疗中心

目录调整前提：适应证边界与基线评估核心路径：不同场景下的方案调整随访优化：动态评估与持续改进010203

调整前提：适应证边界与基线评估01

方案调整的适应证边界治疗应答不达标年出血率（ABR）≥3次，或年关节出血率（AJBR）≥2次凝血因子回收率60%典型病例：14岁重型血友病A患儿，体重增长后剂量未调整，实际剂量从20IU/kg降至14.7IU/kg治疗相关并发症凝血因子抑制物阳性长期输注凝血因子出现过敏反应合并乙肝/丙肝/艾滋等血源性感染特殊生理或诊疗场景儿童生长发育期、围手术期、妊娠/分娩期老年合并心脑血管基础病卫生经济学需求当前方案超出家庭经济承受能力需在保证出血控制效果的前提下优化成本效益比

全面的基线评估体系凝血因子活性、抑制物滴度Bethesda法检测，低滴度5BU，高滴度≥5BU药代动力学参数半衰期、回收率、清除率肝肾功能、血栓弹力图近6个月出血事件记录关节功能评分HJHS血友病关节健康评分生活质量评分Haem-A-QoL量表合并症情况关节畸形、心脑血管病、肝病医保报销与家庭收入医保报销比例、家庭年可支配收入特殊病种保障政策当地血友病特殊病种保障政策

核心路径：不同场景下的方案调整02

无抑制物患者的方案调整中心数据·7例半衰期9小时患儿4.1次调整前ABR0.9次拆分剂量后ABR降幅7