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医药行业研发部研究员临床试验操作手册（执行版）

第1章临床试验启动与准备

1.1项目立项与可行性评估

临床试验的起点，往往源于一个潜在的临床需求或一项创新性的科学发现。当研发团队提出一个新的治疗靶点或候选药物时，如何判断其是否具备进入临床试验的潜力？这需要系统性的项目立项与可行性评估。评估的核心在于回答两个关键问题：该方案是否具有足够的科学依据支持其安全性？是否可能产生有临床意义的效果？

可行性评估需涵盖多个维度。科学层面，要审查文献证据、前期实验数据（如体外实验、动物模型结果），确保药物作用机制清晰且初步有效。临床层面，需分析目标适应症的疾病负担、现有治疗方案的不足，以及该药物可能填补的市场空白。一个典型的项目，其临床前数据完整性不足是导致立项失败的主要原因之一，据统计，约40%的候选药物在临床前阶段就因缺乏明确疗效证据而被淘汰。

市场与法规维度同样重要。评估市场规模、竞争格局、专利保护期，以及监管机构对同类适应症或技术路线的审评历史。例如，某创新药企曾因未充分评估FDA对同类靶点的审评标准，导致IND申请被要求补充大量额外数据，延误了近18个月的开发进程。财务评估则需考虑研发投入、时间成本与潜在回报，采用净现值（NPV）或内部收益率（IRR）等指标进行量化分析。

最终，立项报告应形成一份清晰的决策文件，明确项目的科学假设、预期目标、风险评估及资源需求。这份文件不仅是后续