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原发性血小板增多症降细胞治疗规范

一、治疗目标与分层管理

原发性血小板增多症（EssentialThrombocythemia，ET）是一种骨髓增殖性肿瘤，以血小板持续增多、骨髓巨核细胞过度增殖为主要特征，血栓和出血是其主要并发症，严重影响患者生存质量。降细胞治疗的核心目标是将血小板计数控制在安全范围，降低血栓与出血风险，同时兼顾患者的个体差异与耐受性。

临床实践中，需根据患者的血栓风险分层制定治疗策略。目前广泛采用的风险分层标准主要参考患者年龄、血栓病史、心血管危险因素（如高血压、糖尿病、吸烟、高脂血症）以及基因分型（如JAK2V617F、CALR、MPL突变）：

高危组：年龄≥60岁，或有血栓病史，或存在心血管危险因素合并JAK2V617F突变。此类患者血栓风险最高，需立即启动降细胞治疗，目标血小板计数控制在400×10?/L以下。

中危组：年龄40-59岁，无血栓病史，但存在心血管危险因素或携带JAK2V617F突变。治疗决策需权衡血栓风险与治疗副作用，可考虑降细胞治疗，目标血小板计数控制在600×10?/L以下。

低危组：年龄40岁，无血栓病史及心血管危险因素，且不携带高危基因突变。此类患者血栓风险较低，一般无需降细胞治疗，仅需定期监测血小板计数及临床症状。

二、一线降细胞治疗药物

（一）羟基脲

羟基脲是一种核糖核苷酸还原酶抑制剂，通过抑制DNA合成发挥降细胞作用，是目前