2024+NICE技术鉴定指南：囊性纤维化治疗药物组合评估+[TA988].pptx

2024NICE技术鉴定指南：囊性纤维化治疗药物组合评估[TA988]

目录

02

药物组合描述

01

引言与背景

03

评估方法学

04

临床证据总结

05

经济评价

06

推荐意见与结论

引言与背景

01

囊性纤维化疾病概述

治疗现状的局限性

传统疗法（如气道清理、胰酶替代）仅能缓解症状，无法针对病因，亟需靶向CFTR蛋白功能的新型治疗策略。

疾病负担与预后

患者需终身综合管理，呼吸系统病变是主要致死原因，未经有效干预的中位生存年龄显著低于普通人群，对患者生活质量及医疗资源消耗影响深远。

遗传机制与病理特征

囊性纤维化由CFTR基因突变导致氯离子通道功能异常，引发外分泌腺黏液黏稠，主要