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2026年基因治疗技术原理与应用习题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、单项选择题（请将正确选项字母填入括号内）

1.下列哪种遗传病最有可能通过基因治疗进行根治？

A.高血压

B.成年型糖尿病

C.脊髓性肌萎缩症（SMA）

D.心力衰竭

2.腺相关病毒（AAV）作为基因载体的主要优势之一是其通常不引起强烈的免疫反应，尤其对于哪种细胞类型递送效率较高？

A.红细胞

B.淋巴细胞

C.成纤维细胞

D.神经元

3.在基因编辑技术中，CRISPR/Cas9系统识别并结合目标DNA序列的关键分子是？

A.gRNA（引导RNA）

B.Cas9蛋白

C.dNTPs（脱氧核糖核苷三磷酸）

D.DNA连接酶

4.将患者的细胞在体外进行基因修改后再回输体内进行治疗的方法称为？

A.体内基因治疗

B.体外基因治疗（ExVivo）

C.基因增强

D.基因沉默

5.以下哪种疾病是使用基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）进行临床试验研究较多的单基因遗传病？

A.阿尔茨海默病

B.镰状细胞贫血症

C.冠心病

D.抑郁症

6.病毒载体在