医学分子生物学
第1题
监测基因治疗的成功通常涉及定量PCR以评估____
A每个细胞的载体拷贝数
B仅蛋白质表达水平
C染色体稳定性
D免疫细胞浸润
第2题
基因治疗中两种主要的递送策略是体外和体内。体外修饰尤其适用于____
A靶向难以接近的组织,例如大脑
B修饰造血干细胞以治疗血液疾病
C实现在实体器官中的广泛分布
D降低制造成本
第3题
针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的体内基因治疗以AAV载体靶向肝细胞,导入基因持续
表达的主要挑战是____
A肝细胞分裂过程中的稀释
B无法穿过血脑屏障
C持续的免疫反应导致载体
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