2026年基因编辑在疾病治疗中的研究进展习题.docxVIP

2026年基因编辑在疾病治疗中的研究进展习题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题只有一个最佳答案，请将正确选项的字母填在题干后的括号内。每题2分，共20分）

1.下列哪项技术通常利用一段向导RNA（gRNA）和一种Cas蛋白来识别并结合特定的DNA序列进行切割？

A.锌指核酸酶（ZFN）

B.转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）

C.CRISPR-Cas9

D.基于腺相关病毒（AAV）的基因替换技术

2.在基因编辑领域，碱基编辑（BaseEditing）主要克服了传统核酸酶编辑的哪种局限？

A.难以进行大片段DNA删除

B.无法在无PAM位点的位置进行编辑

C.容易造成脱靶效应

D.编辑效率较低

3.对于治疗血液系统单基因遗传病，哪种基因编辑递送策略在2026年可能更为成熟和常用？

A.通过病毒载体将编辑后的细胞直接输回患者体内（ExVivo）

B.直接将基因编辑工具通过静脉注射等方式递送到患者体内（InVivo）

C.仅限于使用非病毒载体进行ExVivo治疗

D.仅限于使用病毒载体进行InVivo治疗

4.哪种基因编辑技术被广泛研究用于尝试“功能性治愈”艾滋病？