非侵入性肺基因转移实现全身蛋白递送研究.pdfVIP

非侵入性肺转移实现治疗性相关评论请见第429页。

蛋白质全身递送

112

Alberto

Auricchio、Erin

O’Connor、Daniel

Weiner、Guang‑Ping

Gao、

11111

Markus

Hildinger、Lili

Wang、Roberto

Calcedo、和

James

M.

Wilson

12

人类治疗，威斯塔，医学系，以及费城儿童医院和宾夕法尼亚大学儿科系肺内

科，费城

本研究评估基于腺相关（AAV）的载体通过非侵入性方式向气道上皮细胞递送，作为实现

治疗性蛋白质全身给药的。AAV载体经鼻递送至小鼠体内，其中编码细胞标记物的相同

AAV2组分别包装在AAV1、2或5的衣壳中（对应AAV2/1、AAV2/2或AAV2/5）。