真实世界数据支持罕见病药物安全性评价共识解读.pptxVIP

真实世界数据支持罕见病药物安全性评价共识解读

目?录CATALOGUE02共识核心内容解读01背景与概述03真实世界数据应用方法04实施挑战与应对05评价流程优化06未来展望与建议

背景与概述01

真实世界数据定义与特征多源异构性真实世界数据来源于日常医疗环境中的多种渠道，包括电子健康档案、医保支付数据、疾病登记系统等，具有数据来源多样、结构复杂的特点。实际诊疗反映与临床试验数据不同，真实世界数据能够反映真实医疗场景下的诊疗过程和患者结局，避免了严格纳入排除标准导致的局限性。动态连续性真实世界数据通常是长期积累的动态数据，能够提供患者从诊断到治疗再到随访的全周期信息，有助于全面评估药物安全性。潜在偏倚风险由于数据采集过程中缺乏严格的控制，真实世界数据可能存在选择偏倚、信息偏倚等问题，需要通过科学方法进行校正和分析。

罕见病药物安全性评价需求患者数量稀少罕见病患者群体规模小，传统随机对照试验难以招募足够样本量，真实世界数据成为补充安全性证据的重要来源。罕见病药物上市前研究周期短，长期用药安全性数据不足，真实世界数据能够提供药物在真实使用环境中的长期安全性信息。临床试验通常排除儿童、老年人、孕妇等特殊人群，而真实世界数据可以包含这些群体的用药信息，弥补临床试验的空白。长期安全性数据缺乏特殊人群覆盖不足

监管需求驱动国际经验借鉴随着罕见病药物研发加速，监管机构需要更灵活的证据支持安全性