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2026年最新生物科技发展-基因编辑技术探讨模拟试题及参考答案

1.名词解释（每题5分，共25分）

（1）先导编辑PE5max系统

（2）线粒体碱基编辑器DdCBE3.0

（3）表观遗传编辑CRISPRai2.0

（4）脱靶检测技术CIRCLE-seqv2

（5）基因编辑异种移植人源化三基因敲除猪模型

2.简答题（每题15分，共60分）

（1）简述2023—2026年CRISPR基因编辑技术在递送系统领域的核心突破，及其对罕见病临床转化的价值。

（2）对比传统CRISPR-Cas9介导的同源重组修复（HDR）、单碱基编辑系统、先导编辑系统在编辑精度、副产物风险、适用场景上的差异，说明2026年临床应用优先级排序的核心依据。

（3）简述2023年以来全球针对人类体细胞基因编辑治疗的监管框架新调整，以及生殖系基因编辑技术红线的设置逻辑。

（4）说明2026年基因编辑技术在农业育种领域的产业化进展，聚焦耐逆、高营养性状编辑作物的推广现状及潜在生态风险。

3.论述题（30分）

结合2025年全球首个CRISPR编辑治疗β-地中海贫血疗法（exa-cel）纳入中国医保后的真实世界应用数据，以及2026年刚进入临床III期的杜氏肌营养不良（DMD）“体外造血干细胞编辑+体内肌肉组织原位编辑”联合疗法的技术路径，论述基因编辑治疗从“一次性治愈”的天价疗法向普惠性医疗技术转化的核心瓶颈