罕见病细胞模型构建.pptxVIP

科研前沿罕见病细胞模型构建：方法、路线与前沿进展iPSC·类器官·器官芯片·基因编辑汇报人科研团队日期2026年9月

报告导览01认知基准罕见病研发困境与细胞模型价值02方法谱系四大技术支柱与构建路线03前沿突破最新科研进展与监管动态

CHAPTER认知基准样本稀缺、机制复杂、转化艰难罕见病研发的三重壁垒，呼唤人源化细胞模型破局01

罕见病研发的三重壁垒全球已知罕见病超过7000种，其中约80%为遗传性疾病，患者总数超3亿，中国约有2000万罕见病患者。7000种已知病种80%遗传性占比3亿全球患者2000万中国患者“三重壁垒叠加，使传统研究范式在罕见病面前普遍失灵。”样本稀缺罕见