国外罕见病用药市场开发现状（上）.pdfVIP

Tec 黧…… 国外罕见病用药市场开发现状 (． 文 ，刘晓琳 张海波 张鹏 罕 见病 又称 稀 有疾 病 或 “孤 儿病 ” ，罕见病 用药 也被称 为 “孤儿 药 ”。世 界卫 生组 织将 罕 见病定 义 为患病 人数 占总人 口的 0．65％。～1‰之 间的疾病 或病 变。 目前 ，国际上 已确 认 的罕 见病 有 5000～6000种 ，约 占人类疾病 的10％，按 此发 生率计 算 ，我 国 各 类罕见病 患者 总数 应超 过千 万 人 。不 同国家对 罕见病 的定 义 不 尽相 同，在 欧盟是指发病率低于 0．5‰ ，在美 国是指 全国患病人 数 少于200000例 ，在 日本是指全国 患病人数 少于5万 的病种 。另 外 ， 有 很多 国家和 地 区还成 立 了罕 见 病相 关机 构 或组织 ，制定 了专 门 的法律法规。 政策正在 逐渐 向国际接轨 。2010 罕见病 在 中国 尚没 有 明确 的 年5月 ，中国举行 了罕见病定义专 定义。长期 以来 ，我国对罕见病的 家研 讨会 。全 国各 地 的医学 、法 研究、治疗还 处于初始阶段 ，研 究 学 、 民间和政 府机 构相 关人 员就 罕见病 的机构、专家很少 ，大部分 “罕 见病 ” 的定 义和我 国 “罕见 罕见病患者长期被误诊、漏诊 ，不 病”研究现状展开 了研讨 ，并形成 能得到及时有效的治疗。罕见病治 一 致意见上报国家相关管理部门。 疗 药物的研 发起步也较 晚。2009 国 际上 ，包括 美 国 、欧 盟 、 年 ，我国食品药品监督管理局颁布 日本 等 已经建 立 了罕见病 药物相 的 《新药注册特殊审批管理规定》 关 法规 ，刺激 罕见病治疗 药物 的 中，规定对 “治疗艾滋病 、恶性肿 开发 。这些立 法试 图通 过提供 税 瘤 、罕见病等疾病且具有明显临床 收抵 免 、监管 费免 除和优 先审查 治疗优 势的新药 ” 注册 申请 实行 等 “推 ”动 力和从在 美 国7年到 特殊审批 ，优 先办理 ，体现 了我国 欧盟 1O 年 的 国 内市场 独 占权 的 32 中国医药技术经济与管理 I2010．11 【国际市场 】 表1 美国欧盟 日本孤儿药制度的比较 国别 美 国 日本 欧盟 实施年份 1983在 1993~- 2000~ ① 患者数为1万人中不大于4例 (575-人 对罕见病 ① 患者数在20万以下 (1万人 中75例 ) 以下 ) 及孤儿药 ② 患者数在2O万以上 。但开发成本从美 ② 目前治愈无望的疾病，没有替代疗 ① 患者数为1万人 中少于5例 的定义 国市场上无法收回 法 ，期待所开发的药物其疗效和安全性 ② 威胁生命的、非常严重的疾病 比现有药物临床效果更优 ③ 具明确的开发计划和稳妥的科学根据 市场独 占 7笠 1O年 10年 时间 有否快速 有 有 有 审