新药创制现状与对策-郭宗儒.pdf

药学学报 Acta Pharmaceutica Sinica 20 13, 48 (7): 1031 1040 ·1031 · 药创制的现状与对策 * * 郭宗儒, 赵红宇 ( 中国医学科学院、北京协和医学院 物研究所, 北京 100050) 摘要: 新 创制涉及科学研究、技术创造、产品开发和医疗效果等多维度科学技术活动, 收益和风险同在。 在着手启动项目时, 应在“做什么”和 “怎样做”有深刻的分析, 大的方面如市场分析、资金投入、风险评估、 团队组建; 具体实施上, 在项目、时间、费用、质量等制约因素的范畴内, 将候选药物的药效强度、选择性、 代、安全性和生物 剂学性质调整到最佳配置状态, 以期将临床效果的风险降低到最低水平。新 研发属技术 创新范 , 是巨大而错综复杂的产业, 全面深入了解新药的复杂性, 理智而积极地寻找我国企业的优势和机会是 成功的基础。我国官产学研 (government-enterprise-academia) 紧密联系, 是我国独特的体制优势。我们没有在特 定的研发模式上作过度投入, 可以根据市场需求和项目特征选择最科学的切入点。国际上小研发+大外包正在成 为一种有效的新型研发模式。中国外包市场广阔而完备, 可以解决我国企业研发机构不完整的问题。信息全球 化, 可以获取大部分新药研发信息, 拉平了与其他国家的很多差距。西方 厂由于受重磅药物模式和以靶标为中 心研发体制的牵制, 在非口服药物、罕见病 物、跟踪优质先导物和深度开发已知机制等方面投入较少, 因而我 们存在很多机会。由于学术上的偏见, 共价结合 物、前药、类 化学空间之外的新药研发也存在不少优质项 目, 应是我国企业的优选课题。 关键词: 首创药物; 跟踪药物; 机遇; 风险性; 罕见病药物 中图分类号: R9 16 文献标识码: A 文章编号: 0513-4870 (20 13) 07- 1031-10 Challenges and strategies of drug innovation * * GUO Zong-ru , ZHAO Hong-yu (Ins titute of Materia Medica, Chinese Ac ademy of Medical Sciences Peking Union Medical College, Beij ing 100050, China ) Abstract : Drug research involves scientific discovery, technological inventions and product development. This multiple dimensional effort embodies both high risk and hig