对分子靶向治疗疗效评估思考.pdfVIP

对分子靶向治疗疗效评估的思考 对分子靶向治疗疗效评估的思考 摘要 摘要 实体瘤疗效评价指标 实体瘤疗效评价指标 分子靶向治疗疗效评价的思考 分子靶向治疗疗效评价的思考 摘要 摘要 建立统一的肿瘤疗效评价指标和标准，有助于比较评价不 建立统一的肿瘤疗效评价指标和标准，有助于比较评价不 同方案的治疗结果，优选疗效及获益机会的治疗方法． 同方案的治疗结果，优选疗效及获益机会的治疗方法． 分子靶向治疗的作用机制及临床疗效获益表现具有不同于 分子靶向治疗的作用机制及临床疗效获益表现具有不同于 细胞毒类药物化疗的某些特点，机械照搬细胞毒类药物化 细胞毒类药物化疗的某些特点，机械照搬细胞毒类药物化 疗的疗效评价标准，用于比对分析可能初小结论性偏差， 疗的疗效评价标准，用于比对分析可能初小结论性偏差， 而自定评价标准又可能获得变相的虚假分析结论． 而自定评价标准又可能获得变相的虚假分析结论． 分子靶向治疗疗效评价的终点指标仍选择以生存期评价为 分子靶向治疗疗效评价的终点指标仍选择以生存期评价为 主的客观指标． 主的客观指标． 完善分子靶向治疗疗效评价指标的研究重点应该放在选择 完善分子靶向治疗疗效评价指标的研究重点应该放在选择 和完善更好的中间指标，尤其是完善包括生活质量，不良 和完善更好的中间指标，尤其是完善包括生活质量，不良 反应等指标的综合性量化分析． 反应等指标的综合性量化分析． 评估抗癌治疗效果的主要目的在于评价患 评估抗癌治疗效果的主要目的在于评价患 者接受抗癌是否获益，临床医师决策患者 者接受抗癌是否获益，临床医师决策患者 是否继续治疗或决定临床研究是否值得继 是否继续治疗或决定临床研究是否值得继 续进行． 续进行． 评价细胞毒类化疗药临床疗效，主要是依 评价细胞毒类化疗药临床疗效，主要是依 据目前公认的ＲＥＣＩＳＴ或ＷＨＯ实体 据目前公认的ＲＥＣＩＳＴ或ＷＨＯ实体 瘤治疗疗效评价指标或标准． 瘤治疗疗效评价指标或标准． 对用于化疗药疗效评价的指标用于分子靶 对用于化疗药疗效评价的指标用于分子靶 向治疗疗效评价，仍有争议． 向治疗疗效评价，仍有争议． 实体瘤疗效评价指标 实体瘤疗效评价指标 终点指标 （endpoint criteria ）: 终点指标 （endpoint criteria ）: 用于评价临床试验治疗的结果指标 （outcome 用于评价临床试验治疗的结果指标 （outcome measurement）.是临床试验研究终点时所应用的测量指 measurement）.是临床试验研究终点时所应用的测量指 标或标准． 标或标准． （由于肿瘤治疗获得两种极端结果需要观察相当长时间， （由于肿瘤治疗获得两种极端结果需要观察相当长时间， 因此需要选择除痊愈与死亡两种极端之外的中间指标判断 因此需要选择除痊愈与死亡两种极端之外的中间指标判断 疗效．） 疗效．） 中间指标：包括客观有效率、疾病进展时间、生活质量、 中间指标：包括客观有效率、疾病进展时间、生活质量、 不良反应等。 不良反应等。 （中间指标是由研究者评估，因此观察者在分析中的主观性 （中间指标是由研究者评估，因此观察者在分析中的主观性 作用，也可能使结果发生偏倚。） 作用，也可能使结果发生偏倚。） 肿瘤疗效评价的理想重点指标—— 肿瘤疗效评价的理想重点指标—— 肿瘤完全缓解及长期无疾病生存 肿瘤完全缓解及长期无疾病生存 中间指标—— 中间指标—— 除完全缓解率和无疾病生存期外的其他指标 除完全缓解率和无疾病生存期外的其他指标 问题 问题 目前分子靶向治疗获得理想的结果机会有 目前分子靶向治疗获得理想的结果机会有 限，而获得长期无疾病生存率学要很长的 限，而获得长期无疾病生存率学要很长的 随访