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现有治疗手段的界定及对新治疗手段的评估 技术指导原则 2004年7月 美国FDA发布 2009年6月 药审中心组织翻译 拜耳医药保健有限公司翻译 北核协会审核 药审中心最终核准 目 录 I. 前言 1 II. 背景 1 III. 相关的法规和政策声明 1 A. INDs 申请事宜1 B. 法规E部分2 C. 加速审批法规2 D. 药物开发快速通道程序2 E. 优先审评政策3 IV. 政策：现有疗法的定义 3 参考文献 5 现有治疗手段的界定及对新治疗手段的评估技术指导原则 Ⅰ. 前言 本文件拟就术语“现有疗法”的含义为企业提供指导，目前美国食品药品管 理局（FDA）的药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER） 会在本指导原则中描述的特定场合下使用此术语。 FDA指导原则文件(包括本指导原则)没有法律强制性。指导原则只是说明管 理部门对于某一问题的当前观点，仅作为建议，除非引用了特定法规或管理规定。 管理部门指导原则中使用的“应当”一词意味着建议或推荐，而非要求。 Ⅱ. 背景 “现有疗法”及其相关术语(例如““当前治疗”(existing treatment) 和“当前疗法（”existing therap y)出现在CDER和CBER发布的许多法规和政 策声明中，但管理部门从未对这些术语给出过正式定义。因此造成了一些混淆， 比如“现有疗法”是否仅是指由FDA批准使用于某适应证的产品，还是也可以包 括用于未经FDA 批准的临床适应证（即说明书以外的l）的产品或那些非FDA管理 的治疗手段(例如手术)。本指导原则旨在告知公众管理部门对第Ⅲ部分所述的法 规，以及政策声明中使用的“现有疗法”一词的解释。 Ⅲ. 相关的法规和政策声明 以下所述的法规和政策包含这样的概念，即管理部门对特定产品可以采用特 定的管理方式，原因是产品针对的治疗领域尚无有效的治疗药品或该产品的治疗 优势超过了现有疗法。为了强调，包含这一概念的部分用粗斜体印刷。 A. 新药研究申请事宜 FDA法规允许在有治疗方案或新药研究申请（IND）时，使用研究的药物进行 治疗。根据21 CFR 312.34(b)，只有在满足以下标准时研究药物才允许用于这 一目的： • 该药物拟用于治疗严重或即刻危及生命的疾病。 • “没有作用相当的或满意的替代药物或其它疗法能够用于治疗目 标患者群体的疾病发展阶段”(312.34(b)(ii)。 • 该药物正在进行IND有效性试验，或者所有临床试验已经完成。 • 临床试验申报者正在积极推进该研究药物的上市许可。 1 B. 法规E部分 在21 CFR第312章E部分中，对于那些有希望治疗危及生命的以及重症疾病 的疗法，管理部门制定了相关程序以促进其开发、评价和上市，这反映了管理部 门在决定是否批准一个药品或生物制品时，必须进行医学风险-获益评估。作为 这一风险-获益分析的组成部分，管理部门会