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生物技术应用于新药物研发的现状及展望 摘 要：生物技术作为融合现代生命科学与多学科理论研究手段的高新技术,在世界范围内为新型药物的研究与发展开辟了广阔的前景。各种生物技术在药物研究领域的交互应用倍受瞩目,如模型筛选和药靶发现,基因组和蛋白质组研究、生物信息和药物设计,新型给药系统与纳米技术等,以发现和确证新型药物为主要目标, 在生命科学前沿取得了快速的发展。 关键词：生物技术；制药；新药物研发；医药发展 生物技术引入医药产业，使得生物医药业成为最活跃、进展最快的产业之一。目前，人类已研制开发并进入临床应用阶段的生物药品，根据用途不同可分为基因工程药物、生物疫苗和生物诊断试剂，其在诊断、预防、控制乃至消灭传染病，保护人类健康及延长寿命发 挥着越来越重要的作用。 一、生物制药的的诱惑 与传统的化学合成药物相比，借助DNA重组技术生产的生物技术药物越来越崭露锋芒。生物技术药物最大的优势，是对疾病的致病机制来设计。因此，当许多传统药物束手无策或是疗效不佳的时候，生物技术药物的优势就愈加明显。生物技术药物独特的靶向性优势给药品生产企业也带来了丰厚的利润。根据医药行业咨询公司IMS统计，2007年全球共110种药物的年销售额超过10亿美元，其中29种是生物技术药物，包括16种年销售额超过40亿美元的药物。尽管生物技术药物的销售总额惊人，但拥有生物技术药物的企业依然属于少数，因此国际药企巨鳄纷纷向拥有生物制药技术的企业表现出高度热情。辉瑞通过收购惠氏拿到了在2008年全球处方药市场畅销药物中排名第五，生物制剂中排名第一的恩利（依那西普）——一款针对类风湿关节炎和强直性脊柱炎的生物技术药物。 目前，获得美国FDA批准用于治疗类风湿关节炎和强直性脊柱炎的生物技术药物主要包括依那西普、英夫利西单抗和阿达木单抗。与后两者相比，依那西普的安全性更具优势。临床研究发现，依那西普不会导致中和抗体产生，在治疗中不必增大剂量，而其他两种药物的疗效均因中和抗体的产生而受到影响，在接受依那西普治疗的患者中，结核的发生率亦显著低于应用其他两种药物的患者。辉瑞借助收购惠氏拿到手中的恩利（依那西普）在全球已上市12年，虽然类风湿关节炎和强直性脊柱炎的发病率为1%～2%，但每年仍有近数十亿美元的销售额。这在很大程度上源于昂贵的药品单价，而这一点是目前生物技术药物的共同特点。 二、生物技术应用于新药物研发的现状 美国生物技术药物产业化最早,投资最大,产品数量最多。由于FDA 新领导人致力于改革,加快了审批速度, 2003 年批准的生物技术药物数量创历年来新高,达37 个 。其中25 个新药,比2002 年增加了25 % ,另外批准的12 个是有关新适症的。这些药物主要用来治疗疑难疾病,如癌症、艾滋病、早老性痴呆、遗传病、哮喘、牛皮癣等。 日本生物技术药物产业的发展居亚洲首位,主要是政府重视,提出了“生物技术立国”的口号,加大了政府的投入。现已有近100 个生物技术药物上市,并先于美国批准了人心钠素、重组人血白蛋白、抗TNF 抗体等创新制品也投入市场。日本中外制药、协和发酵、麒麟制药等大公司生产的生物技术药物已远销到世界各地。新加坡、印度等国紧随其后,也大力发展生物技术药物产业并已见成效。 我国基因工程药物的研发起步较晚，基础较差。但生物技术作为中国“863计划”的最优先发展的项目，经过“七五”“八五”的科技攻关，使生物技术制药取得了令人鼓舞的进展，逐步缩短了与先进国家的差距:1989年我国第一个基因工程药物干扰素α1b上市，中第一家生物技术制药企业成立。1998年我国已批准10余个基因工程的药物和疫苗在临床应用;到2000年底，我国共有19种重组蛋白质和疫苗相继上市，它们包括IFN一αl b, IFN一α2a 、 IFN—α2b、IFN一γ 、IL一2, G一CSF, GM一CSF、SK、 EPO、EGF、EGF衍生物、bFGF, Insulin, GH, TPO, TNF衍生物、胸昔激酶、乙肝疫苗、痢疾疫苗;2002年底，我国临床研究的生物技术药品已达150多个，累计成功开发21种基因工程药物和疫苗，在世界上销售额排名前10位的基因工程药物和疫苗中，我国已能生产8种;抗体方面，我国已经产业化的主要是体外诊断抗体，常规使用的单抗试剂盒已广泛地应用于医疗检测;在人血液制品和代血液制品方面，我国代血液的实验室成果获得3项关键技术专利，成功把动物血红蛋白转化为安全有效的人血代用品，各项指标达到了国际先进水平。特别是近两年我国自行研制的人SARS疫苗、禽流感疫苗等都达到当今国际生物医药的先进水平。据不完全统汁，我国已有20多个单位分别建立了针对哺乳动物的12种病毒、禽类的9种病毒、各种动物的12种病原细菌、10种寄生虫及一