实用性随机对照试验和其在中医药领域的应用.pdfVIP

ofTraditionalChinese 中医杂志2008年第49卷第2期Journal ● 循证医学与中医 ● 实用性随机对照试验及其在中医药领域的应用 费宇彤 杨 红 刘建平 (北京中医药大学循证医学中心，北京市朝阳区北三环东路11号，100029) [摘 施在常规临床实践中能够取得的治疗效果，更适合用来评价以个体化辨证论治和复杂性干预为特点的中医药疗法的临床效果，建 议采用实用性RCT对中医药的整体治疗效果进行评价。介绍了实用性RCT的设计、关键方法学技术及其优缺点。 [关键词]解释性随机对照试验；实用性随机对照试验；方法学；中医药 controlled 经典的随机对照试验(randomizedtrial， 表1解释性RCT与实用性RCT的特点比较嘲 RCT)是指解释性(explanatory)RCT，包括探索性(ex— 解释性RCT 实用性RCT ploratory)RCT和确证性(definitive)RCT，其方法在中 实验性环境 常规医疗环境 医药临床疗效评价中已得到了广泛应用，尤其是在中 评价特异性疗效 评价总体效果 药新药研究中。但在评价中医药综合治疗方案(包括辨 更加适用于急性病情 更加适用于慢性病情 安慰剂对照 非安慰剂对照 证论治)时，传统的解释性RCT遇到了方法学上的挑 对患者施盲使偏倚最小化 不对患者施盲使协同作用最大化 战和局限性。为此，国际上一些RCT方法学专家提出 目的在于鉴别特异与非特异性效应目的在于最大限度提高总体疗效 标准化治疗，简单干预 常规治疗，复杂性干预 了另一种试验方法，即实用性随机对照试验(pragmatic 干预实施者熟练掌握标准化方案 干预实施者熟练掌握常规治疗 randomized controlled trial)，也有翻译成“实效型”或 通常随访期较短 通常随访期较长 “实用型”RCT。由于其方法学特点较为适用于中医干内部真实性高，外部真实性低 外部真实性高，内部真实性低 预的特点，值得在中医药临床疗效评价中推广应用。 与临床实践相关性／影响度低 与临床实践相关性／影响度高 要求同质性好的受试人群 要求有差异的代表性受试人群 本文通过对解释性RCT‘和实用性RCT的比较， 要求的样本量相对较小 要求的样本量相对较大 说明实用性RCT设计的特点及关键方法学技术，评价 应用较多 应用较少 其在中医药领域中应用的优势，并提出设计的原则。 1 解释性RCT与实用性RCT的方法学比较及将其 事实证明，已经完成的许多中医药解释性RCT在 应用于中医药临床研究领域的优势和局限 设计和实施中遇到了诸多障碍，比如安慰剂对照和双 医疗干预措施的RCT通常包括两大类：解释性盲法的实施等问题。其中一个主要原因在于中医药对 RCT和实用性RCT