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ATP7B重组真核表达质粒治疗TX小鼠的实验研究壁—Ad—-垒!!!璺塑塑堡 ATP7B重组真核表达质粒治疗TX小鼠的 实验研究及Ad-ATP7B的构建 博士研究生：汤其强 导 师：梁秀龄教授 中山大学附属第一医院神经内科广州(510080) 摘要 7s Wilson病(Wilson 体内蓄积造成肝脏和脑部为主的全身性病理损害。导致以肝脏和神经系统症状为 主的复杂的临床表现，以角膜色素环(Kayser．Fleischerring，K．F环)最具特征性。 其生化特征是血清铜蓝蛋白(ceruloplasmin．CP)降低和胆道排铜障碍。 WD是一种单基因遗传病．据本科门诊统计该病位居单基因遗传病的第二位。 显子及20个内含子。 目前WD的治疗方法包括：①金属络合剂为主的驱铜对症治疗，②锌剂治疗， ③肝移植尤其原位肝移植治疗。但这些治疗方法均不甚理想，而WD作为单基因 遗传病，最理想的治疗当属基因治疗。基因治疗是指以遗传学原理及基因工程技 术为基础，在基因水平修补，矫正，替代