药品研发概论分析报告.ppt

药品—从研究到市场 课程目的：为医学院校学生提供药物研究、生产、使用中的基本概念，加深对药物的理解，加强医药专业的结合。为学生在药品研究、生产、销售、使用及管理等相关领域工作提供背景知识。 选课基础要求：具有有机化学、生物化学、药理学相关知识 课程成绩评定：考查（交一篇课程学习相关主题论文） 授课教师：胡湘南 科研领域：药物设计与开发 工作单位：重庆医科大学药学院 药物化学教研室 huxiangnan@ 药品定义、范围：药物为用于预防、治疗、诊断疾病，或为了调节人体功能、提高生活质量、保持身体健康的特殊化学品（合成药物、天然药物（中药）、生物技术药物等）。数千种药物。 国家基本药物品种目录范围： 一 部(中药部分) 一、解表剂 二、泻下剂 三、和解剂 四、清热剂 五、祛暑剂 六、温里剂 七、表里双解 八、补益剂 九、安神剂 十、开窍剂 二 部(西药部分) 一 抗感染药 二 抗肿瘤药 三 麻醉药及麻醉辅助用药 四 镇痛、解热、抗炎、抗痛风药 五 治疗神经系统疾病的药物 六 心血管系统药物 七 呼吸系统药物 八 消化系统药物 九 泌尿系统药物 十 血液系统药物 十一 激素及影响内分泌的药物 药物的基本要求：安全、有效、质量可控 药物的发展主要经历了原始积累、发现、发展、设计四个阶段： 1. 原始积累：原始社会至19世纪末 神农尝百草，一日而遇七十毒，人体尝试、经验积累，天然来源 1802年金鸡纳树皮中得到奎宁，1803年 阿片中得到吗啡 2. 发现阶段：19世纪末至20世纪30年代 其特征是从动植物体中分离、纯化和鉴定许多天然产物，如生物碱、甙类化合物等。这些具有某种生理或药理活性的天然产物直接作为药物应用于临床，取得了较好疗效。 合成化学开始介入药物研制 代表：1899年阿司匹林，用化学方法改造化学结构，标志进入了主动创造时期。 Paul Ehrlich(1854－1916) 化学治疗的提出者和开创者之一，受染料对生物组织选择性的启发提出“化学受体” 概念，创造性的提出了在寄生虫、微生物及癌细胞中的受体结构与宿主受体有结构上的差异，从而可以做为药物的靶点，当时还是Strasbourg 大学的一名医学生（1872－1874） 。他和梅契尼可夫以关于抗体形成的侧链学说共获1908年的诺贝尔生理和医奖。 3．发展阶段：20世纪20年代至60年代 其特点是化学、生物医学相结合，合成药物的大量涌现，内源性生物活性物质的分离、结构测定和活性的确定，酶抑制剂的临床应用等。磺胺药、抗生素、中枢神经系统药物、心血管系统药物及抗肿瘤药物在此期间大量涌现，并为后面的药物发展打下了基础。 4．设计阶段：20世纪60年代至今 在这之前药物的研究与开发遇到了困难。一方面，由于包括抗感染药物在内的许多药物的发现，使得大部分疾病能够得到治愈或缓解，但是对某些疑难重症，如恶性肿瘤、心脑血管疾病和免疫性疾病等的药物治疗水平相对较低，而这些药物的研制难度较大，因而仍按以前的方法与途经研究开发，虽然耗费巨大的人力物力，但成效并不令人满意；另一方面，欧洲出现了反应停等药害事件。因而各国卫生部门制定法规，规定对新药进行致畸、致突变和致癌性试验。新药研制的周期延长，经费增加。 药物研发的一些情况: 药品销售市场稳步增加: 2003年全球药品市场销售额为4663亿美元，比2002年增长9％。 新药研发投入增加: 据美国Burrill公司分析，药物研究及制造商协会(PhRMA) 成员公司2004年投资药物研究开发的费用达到创记录的388亿美元，比2003年的345亿美元有所增加。在此基础上加上非PhRMA 成员的生物技术公司的研究开发支出1O5亿美元，美国的研发总额为493亿美元。 新药上市速度变慢: 2003年世界范围内批准上市的新活性物质(New Active Substances，简称NASs)数量创造了1979年以来的历史低点. 非专利药品市场逐渐扩大。 1 全球上市NASs数量呈下降趋势 1．1 2003年全球共上市30个NASs，据IMS统计，2003年全球共有30个NASs上市，与2002年36个相比，减少6个。这是自1970年IMS监测NASs数量以来数量最少的一年，前一个低点出现在1979年，当年只有32个NASs上市。2003年共有8个生物技术产品上市，占全部上市药品的27％。 世界范围内上市的NASs数量在1996年左右达到峰值，从1999年开始呈现明显的下降趋势 1.2 2003年美国FDA批准上市的新活性物质共计21个。 2003年美国处方药销售额达到2164亿美