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2014年FDA批准41个新药及其看点 2015-01-04 赛柏蓝 来源：医药经济报 2014年美国FDA药品评价和研究中心(CDER)批准了41个新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)(不包括FDA生物制品评价与研究中心(CBER)批准的疫苗、血液制品等产品)，高于2013年(27只)和2012年(39只)的新药数量。作为FDA批准药物丰硕的一年，其中抗肿瘤领域有9只药物获批，成为获得批准药物最多的领域。其次，4只糖尿病药物，4只新型抗菌药物，其中新型抗菌药物获得批准对该领域目前疲软的新药研发，无疑起着积极的推动作用。 ★ 达格列净适应症：2型糖尿病 看点：钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT2)抑制剂达格列净是FDA批准的第二种SGLT2抑制剂，通过抑制表达于肾脏的SGLT2，减少肾脏的葡萄糖重吸收，从而降低血浆葡萄糖水平。 他司美琼 适应症：失明患者非24小时睡醒障碍(Non-24) 看点：这是该适应症获得批准的首只药物。Non-24是一种严重、罕见、慢性昼夜节律紊乱的疾病。 ★ elosulfase alfa 适应症：粘多糖沉积症 IVA型 看点：首个被FDA批准的粘多糖沉积症 IVA型治疗药物，比预期提前两周获得批准。粘多糖病型(Morquio综合症)，有两个亚型:A为半乳糖-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏，B为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，其临床特点为明显的生长迟缓、步态异常和骨骼畸形且逐渐显著，病人寿命多为20～30岁。 屈昔多巴 适应症：原发性自主神经衰弱(帕金森病，多系统萎缩症和纯自主神经衰弱)、多巴胺β羟化酶缺乏症、非糖尿病性自主神经病变等患者的症状神经源性体位性低血压(NOH) 看点：屈昔多巴是首个也是唯一一个获FDA批准用于NOH治疗的药物，也是近20年NOH对症治疗的首个新治疗选择，被FDA授予加速审批。 美曲普汀 适应症：因全身性脂肪营养不良，无法分泌足够的瘦素而引起的代谢异常，包括胰岛素抵抗 看点：美曲普汀作为替代疗法治疗该症，这也是治疗该症的首个药物。 ★ Florbetaben F18 适应症：阿尔兹海默病 看点：Florbetaben F18是FDA批准的第3只阿尔茨海默病诊断试剂，用于PET扫描检测β-淀粉样蛋白斑，之前还批准了Vizamyl (flutemetamol F18)、Amyvid (florbetapir F18)，florbetaben F18与flutemetamol F18属于同类化合物。 米替福新 适应症：利什曼原虫病 看点：米替福新是FDA批准第一个治疗皮肤或粘膜利什曼原虫病药物。利什曼原虫病是由利什曼原虫引起的一种疾病，通过沙蝇叮咬传播给人类，该疾病主要发生热带和亚热带地区。 阿普斯特 适应症：活动性银屑病关节炎 看点：阿普斯特的临床应用还在继续开发，日后可能应用于类风湿性关节炎、Crohn病、溃疡性结肠炎等多个适应症的治疗。据 FDA声明，作为上市后要求，生产商将通过一项妊娠注册研究评估该药物对妊娠女性的暴露效应。 ★ 阿必鲁泰适应症：2型糖尿病 看点：阿必鲁泰属于胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂。每周1次皮下注射剂阿必鲁泰，结合饮食和锻炼，可改善2型糖尿病患者的血糖控制情况。 ramucirumab 适应症：晚期胃癌或胃食管结合部腺癌 看点：ramucirumab是特异性阻断血管内皮生长因子受体2(VEGFR2)及下游血管生成相关通路的人源化单克隆抗体。ramucirumab被批准用于治疗化疗失败的胃癌或胃食管连接处腺癌。 siltuximab 适应症：罕见病多中心型巨大淋巴结增生症(MCD) 看点：该病亦称Castleman病(Castleman’s disease，CD)，属原因未明的反应性淋巴结病之一，临床较为少见。该病症主要发生在成年人身上，由于某种类型的白细胞过度生产导致淋巴结肿大，该病可能削弱免疫系统，使之难以对抗感染。患者通常出现夜间盗汗，发烧，体重下降以及虚弱等症状。 色瑞替尼 适应症：晚期(转移)非小细胞肺癌(NSCLC) 看点：色瑞替尼是一种间变性淋巴瘤激酶(ALK)酪氨酸激酶抑制剂，阻断促进癌细胞发生蛋白，适用于接受克唑替尼治疗后发生转移的ALK-阳性NSCLC患者的治疗。克唑替尼是先前唯一被批准的ALK酪氨酸激酶抑制剂。 ★ 沃拉帕沙适应症：心脏病、中风等心血管疾病 看点：沃拉帕沙是一种首创的蛋白酶激活受体1(PAR-1)拮抗剂，可以抑制血凝凝块的形成。PAR-1是一种可被凝血酶激活的受体，而凝血酶是一种有效的血小板激活剂。沃拉帕沙能够抑制血小板上PAR-1受体，从而抑制凝血酶诱导的血小板聚集。 vedolizumab 适应症：中重度克罗恩病和溃疡性结肠炎(UC) 看点：该药物是一种可注射的