基因工程—-基因药物.docVIP

一、选题依据（拟开展研究项目的研究目的、意义） 随着现代生物技术的突飞猛进，基因工程药物在现代生物制药产业中的地位越来越重要。基因工程药物产业是生命科学技术与产业的核心。 基因工程药物已经成研究生命攸关的关键课题。它的发展不仅带来了医药工业的巨大变革, 而且将成为21 世纪的支柱产业之一。与世界发达国家共同参与产品研发和市场竞争是我国基因工程药物产业发展的必然趋势。本文对基因工程药物的研究热点和发展方向颇为关注，并展望了基因工程药物美好的发展前景。 基因工程药物带来了治疗学的新突破在临床治疗中日益发挥举足轻重的作用。基于现代生物技术的发展要求促进基因工程药物的合理使用方法，从本院药库药品明细帐上获得基因工程药物有关信息对本院近四年来基因工程药物的临床应用进行了统计分析结果，基因工程药物临床应用品种逐年增加销售金额不断增长临床用途越来越广泛，基因工程药物疗效确切’使用安全’不良反应少在糖尿病心血管疾病等方面具有广泛的应用前景。 自20世纪70年代初基因工程问世以来, 基因工程药物的研究与开发一直是发展最快和最活跃的领域。同时,也是争议最多的领域。争论的焦点主要集中在基因工程药物的安全性及相关的伦理学问题上 ,不论是纵观历史, 还是着眼现实, 都表明安全性问题和伦理学争议能否得到妥善的解决, 势必关系到基因工程药物研究和利用的健康发展。 二、文献综述内容（在充分收集研究主题相关资料的基础上，分析国内外研究现状，提出问题，找到研究主题的切入点，附主要参考文献） 1、基因工程药物概述 基因工程药物又称生物技术药物, 是根据人们的愿望设计的基因, 在体外剪切组合, 并和载体DNA 连接, 然后将载体导入靶细胞(微生物、哺乳动物细胞或人体组织靶细胞),使目的基因在靶细胞中得到表达, 最后将表达的目的蛋白质纯化及做成制剂, 从而成为蛋白类药或疫苗。目前人类60%以上的生命科学成果集中应用于医药工业。这些药物包括细胞因子、菌苗、疫苗、毒素、抗原、血清、DNA 重组产品。体外诊断试剂等等, 在预防、诊断、控制乃至消灭传染病, 保护人类健康, 延长生命过程中发挥着越来越重要的作用。基因工程药物引入医药产业, 由此引起了医药工业的重大变革, 使得医药产业成为最活跃、发展最快的产业之一。 基因工程药物的研究现状 应用基因工程技术研制和开发的药物称基因工程药物, 即通过重组DNA 技术将药物基因转入宿主细胞中进行表达, 最终获得具有药物作用的表达产物。其主要包括基因工程活性肽, 基因工程疫苗和DNA 药物。近年来, 基因工程药物在目的基因制备、载体的构建、基因转移技术、宿主表达系统和生物反应发生器等方面取得了令人瞩目的成就。特别是近年来用高等生物作为表达宿主和用动植物作为生物反应器, 从而为大规模、低成本、高质量、低消耗的生产基因工程药物打下了坚实的基础。目前, 比较成熟的基因工程药物产品有70 个左右。主要有人胰岛素、人生长素、人干扰素、肿瘤坏死因子、促红细胞生成素、白细胞介素、细胞集落刺激因子、组织型纤维蛋白酶原激活药、心钠素、乙型肝炎疫苗、表皮生长因子等。 基因工程药物基础研究状况 1、基因工程药物的国际发展状况 美国是率先应用基因工程药物的国家。自1971 年全球首家基因工程药物公司在美国成立并试生产至今, 已有1300 余家基因药物公司在美国创建。①1982 年, 第一个基因工程药物“ 人胰岛素” 在美国上市, 至2001 年已有62 个基因工程药物和疫苗产品在美国获准上市, 这些药物被广泛应用于治疗癌症、贫血、发育不良、糖尿病、肝炎及一些罕见的遗传性疾病等。②欧洲在发展基因工程药物方面也进展较快, 英、法、德、俄等国在开发研制和生产基因工程药物方面成绩斐然, 在生命科学技术与产业的某些领域甚至赶上并超过了美国。在亚洲, 日本在基因工程药物研发领域也有一定的建树, 目 前已有65 %的生命科学技术与产业公司从事于基因工程药物研究, 某些研究实践已达到世界前列。新加坡、韩国和中国台湾在基因工程药物研制和产业开发等方面也雄心勃勃。 2、我国基因工程药物研究现状 我国基因工程药物的研究和开发起步较晚, 直至20 世纪70 年代初才开始将DNA 重组技术应用到医学上, 但在国家产业政策的大力支持下, 这一领域发展迅速, 逐步缩短了与先进国家的差距。随着国内科技政策和科研环境的改善, 综合国力和国际声望的不断提高, 一大批在国外生命科学界很有建树的科学家回国创业, 或与国内科研机构携手合作, 为我国基因工程技术的成熟与生命科学的发展做出了巨大的贡献, 也使得我国的生命科学技术和基因工程药物的基础研究与开发开始与国际接轨, 某些研究领域已步入国际领先行列。至2000 年, 我国已有200 多家生物技