IVIG在泰国的成本效用技术分析.docx

PharmacoEconomics (2015) 33:521–531 DOI 10.1007/s40273-015-0269-8 在泰国，用静脉注射免疫球蛋白治疗激素耐药性皮肌炎的成本效用分析 1.背景 皮肌炎（DM）是一种特发性炎性疾病，特征是骨骼肌的炎症，具有近端肌无力和鲜明的皮肤皮疹。它是一种罕见的疾病，发病率较低。在泰国，发病率估计范围从0.14至1.4每10万人每年，目前患病人数为5.9至21.42每10万人在泰国。DM疾病发生于各个年龄段，一般50-70岁较为常见，女性患者是男性2倍。DM患者常常会累及内脏，从而增加死亡率，渐进性肌肉疲软可能会造成永久性残疾。 DM疗法的目标是改善肌肉力量和功能。皮质类固醇激素是优选的一线治疗药物。低剂量的免疫抑制剂对激素有效的DM病人不良反应较低，硫唑嘌呤或甲氨蝶呤具有这样的作用。然而，许多研究都表明，大约30-50％的患者用强的松和免疫抑制剂组合剂，以及血浆置换等疗法最后依旧变残。免疫抑制疗法对一些激素耐受的病人已经无效了，因此，静脉注射免疫球蛋白（IVIG）可以作为二线药物用于治疗激素耐受的DM疾病。 在2011年，就有人提出，把IVIG加进泰国国家基本药物的名单中。但由于IVIG的成本较高以及需要病人一生间歇式的用，故而没有加入。但是迄今为止，没有证据表明IVIG在治疗DM的实际成本效益。故而本研究的目的是评估IVIG在泰国作为二线治疗激素耐受的DM患者治疗的成本效用。 2.方法 用马尔可夫模型来估算用IVIG和糖皮质激素合用的成本效用。基于患者所处的社会环境而言保证数据的有效和实用性，数据来源于临床文献，数据分析，病历记录，以及患者访谈，而花费数据是从医院的电子账单和患者的采访获得。也做了单向和概率敏感性分析实验。 2.1 成本效用分析的整体描述 马尔科夫模型样本：在临床研究中，患者平均年龄40岁，且是激素治疗中没有明显疗效或者治疗3个月症状没有缓解的患者。治疗顺序是按照相关文献来的，并由适用于泰国的两名神经学家确认。 被执行的成本效用分析以用IVIG和类固醇类激素的合用而形成的每质量调整生命年的增量成本（QALY）来作为衡量标准的。 为了确定研究的范围，主要利益相关者，包括来自英国皇家学院的代表（神经学家）和制药业，以及政策制定者，付款人，患者，卫生经济学家，被邀请参加了两次会议。 第一会议的重点是确定研究的范围和型式核准。该模型的开发是为了模仿疾病进展在DM和临床实践。有人判断并通过带有两个神经学家协商订正精于DM和卫生经济学家。 第二会议确定输入值和所有参数的来源。 2.2 经济模型 图1该模型由四个健康状况，其中包括“症状/无应答/复发”（S），“缓解”（RM），“残疾”（DB），和死（D）。健康状态“S”被分为三个亚健康状态（1）初始处理（S1），（2）没有反应/复发（S2）（包括对无反应治疗或缓解后复发），和（3）无反应 经过额外的免疫球蛋白或免疫抑制剂（S3）。 规则：患者进入S1期，12周后（每个周期为12周），症状缓解者进入RM期，无反应者进入S2期，S2期再给相应药后，症状缓解者进入RM期直到死亡，RM期与S2期进入循环模式。无反应者进入S3期，进入S3期，直到DB,D期。 2.3 临床和效用数据 临床和效用数据来源于文献综述，病历，病人访谈和专家意见。通过相关会议以及专家意见和两个神经科医师提供模型确定输入值和模型参数的来源，各项数据见Table 1。 2.4成本数据 花费包括直接医疗成本和直接非医疗成本，主要来自医院数据库，国家标准以及病人访谈。直接医疗成本包括药物花费，门诊花费（OPD）,住院花费（IPD）。花费被分为预残病人和残疾病人两个群体计算。结果显示如下： 2.5进行基线分析和敏感性分析 基线分析中研究时限为整个生命周期，它以IVIG和糖皮质激素合用治疗费用与免疫抑制剂和糖皮质激素合用治疗费用的差值作为每QALY花费的增量。年贴现率设为3％，花费基于WTP值，是1.2倍泰国人均GDP，即$5148。 敏感度分析是考察模型中主要参数在一定范围内变化时对评价结果的影响，从中找到影响结果的敏感因素，这是决策过程中常用的一种不确定性分析的方法，也是药物经济学评价中必不可少的部分。 本研究参考公开发表的药物经济学评价论文，选择一元敏感度分析和概率敏感度分析。一元敏感度分析是指固定其他参数值不变，只变化一个参数的范围，考察该参数对结果的影响程度；概率敏感度分析是指将所有参数设定为一种分布，本研究中采用随机进行迭代次，所有参数在各种分布中随机取值，生成次散点图，考察各参数不确定性对结果的影响程度。 3.1基线分析结果 根据患者的一生基本情况分析，IVIG和糖皮质激素合用以及