Cereblon基因表达水平来那度胺治疗POEMS综合征疗效的相关性研究.pdf

摘要 背景及目的： POEMS综合征是一种高致残性的克隆性浆细胞病，尚无标准治疗。近年来，来那 度胺在治疗POEMS综合征方面取得了较好的疗效，但个体间差异较大，一部分患者 可以获得完全缓解，而另一部分患者则无效。既往针对多发性骨髓瘤的研究己经证实 在来那度胺抗骨髓瘤方面也起到了重要作用。但在对不伴5q‘的骨髓增生异常综合征患 者的研究中并未发现cereblon基因表达水平与来那度胺疗效的相关性，提示来那度胺 在不同疾病的治疗中可能存在不同的作用机制。目前尚无关于cereblon基因表达水平 与来那度胺治疗POEMS综合征疗效相关性的研究。因此，本研究拟通过比较来那度 胺治疗有效组和无效组POEMS综合征患者的骨髓浆细胞中基线cereblon、IKZFl、 IKZF3基因的mRNA及蛋白表达水平的差异，揭示出上述基因及蛋白与来那度胺治疗 POEMS综合征疗效的相关性。 方法： 通过对入组临床试验(一项单中心、开放性II期临床试验：评价来那度胺联合地 塞米松方案治疗初治POEMS综合征患者的有效性和安全性)的初治POEMS综合征患