医学细胞生物学-2015-第二次课解析.ppt

4.3 基因治疗 人们把siRNA 技术引入到c-myc功能的研究中,通过体外合成的c-myc-siRNA 抑制急性淋巴细胞白血病Jurkat细胞的c-myc表达活性, 成功地抑制了Jurkat细胞的增殖。 RNAi可以特异性的抑制基因表达，所以可用于基因病、病毒感染、癌症的治疗。 4.2基因功能的研究 Fraster等利用RNAi技术分析了线虫I号染色体上80％以上的基因。并且发现了1772个基因的RNAi表型。有研究将siRNA注射到线虫胚胎中筛选了Ⅲ号染色体上大约90％的基因，并确定了其中133个基因是必须的，分析了这些基因的功能。这两个试验为利用RNAi研究哺乳动物全基因功能的研究奠定了坚实的基础，在全基因组功能研究中应用RNAi技术也会日趋成熟。 Zimmermann等人对猕猴的阿朴脂蛋白B (ApoB)编码的基因施用siRNA，成功降低ApoB蛋白、血清胆固醇和低密度脂蛋白的水平。 这是首次在非人类灵长类动物中有关RNAi的全身用药，是RNAi在药物治疗方法上的重要进展。 4.3 基因治疗 蛋白质相互作用的研究技术 免疫共沉淀可验证蛋白质-蛋白质相互作用 酵母双杂交用于筛选存在相互作用的蛋白质 噬菌体展示可筛选存在相互作用的蛋白质 一 免疫共沉淀原理 以（抗体和抗原）之间的专一性作用为基础的用