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Content 第一节 基因治疗的概念及其策略 第二节 基因治疗的基本程序 第三节 基因治疗的现状 第四节 基因治疗的靶向性 第五节 基因治疗存在的问题 第六节 基因治疗未来产业的展望 （1）基因矫正（gene correction）对于致病基因中的异常碱基进行精确修复，使其恢复正常功能； （2）基因置换（gene replacement）用正常基因在原位替换致病基因，使细胞DNA完全恢复正常状态； （3）基因增补（gene augmentation）将正常基因导入患者体细胞内，使其整合到染色体中一起表达，以补偿缺陷基因的功能 ，但致病基因未去除。 （4）基因失活（gene inactivation）： 指将特定的反义核酸导入细胞，通过碱基互补作用与mRNA结合，阻断肿瘤细胞中基因的异常表达，以抗肿瘤、抗病毒。 反义RNA: 干扰mRNA的互补RNA; 反义DNA: 干扰DNA的互补DNA. （5）“自杀基因”的应用 自杀基因 这种基因导入受体细胞后可产生一种酶，它可将 原无细胞毒性或低毒药物前体转化为细胞毒物质，将 细胞受体细胞杀死，这种基因被称为“自杀基因”。 自杀基因导入肿瘤细胞后，可将肿瘤细胞杀死。 但对正常细胞则无伤害作用。