临床医学研究设计及统计学问题讲述.pptVIP

医学研究设计及统计学问题 西安交通大学医学院 临床研究设计类型 临床试验：2篇，其中1篇统计分析有误 实验性研究：2篇，体外试验 诊断试验：3篇，其中1篇统计分析有误 病例对照：4篇 病例回顾：5篇，无统计分析，少量病例总结 病例报告：4篇，1-3例病例总结 影响研究结果的非处理因素多且不易控制； 研究对象的依从性对研究成败产生重要影响； 观察指标中可能存在大量的软指标（非客观的，非定量的），对结果评判产生影响； 研究实施过程中参与人员多，质量控制困难； 涉及论理学问题；(知情同意书) 需要足够的样本量。 实验性研究设计的基本原则 临床研究常使用的方法是临床试验（RCT试验）该研究方法需要遵守以下原则： 1. 对照的原则 2. 均衡性原则（随机化原则） 3. 样本量足够的原则 4. 盲法原则 对照原则： “有比较才有鉴别”，设立对照才能是研究因素的效应能单独的显现出来，所以需要在研究中贯彻对照的原则。 随机对照是科学性高的对照选择方法，即将研究对象随机的分配到试验组和对照组，分别接受新疗法和常规疗法。 随机对照需要一定数量的研究对象，故需要进行多中心研究，在这种研究中需要以分层随机的方法把研究对象分配到试验组和对照组，而每个单位都有一定数量或比例的试验人群和对照人群。 随机化原则（均衡性原则）：研究设计应当保证对比组在研究因素外主要的非研究因素是均衡的，无显著差异，以保证研究因素的效应单独显现。随机化分配能提高组间的均衡性，但需要有足够的样本量，分层随机和区组随机可提高随机化的效率。 样本量足够的原则：如果组间有差别，发现该差别所需要的最小样本量。 盲法原则：为了在效应观察期间避免来自研究对象和/或观察者或/和研究者的偏性而采取的措施。 单盲：研究对象-盲 双盲：研究对象和观察者-盲 三盲：研究对象、观察者、研究者和论文撰写者-盲 1、病例-对照研究无法实现随机对照，主要采取个体匹配和群体匹配的方法设立对照； 2、队列研究也无法实现随机对照，常采用的方法是内对照（暴露组与对照在统一研究人群中）、平行对照（不同研究人群）和一般人群对照。 3、代表性：能代表产生病例的总体（多中心） 4、可比性：与病例可比或队列间可比 横断面研究设计的基本原则 1、随机抽样的运用。 2、样本量足够。 3、样本应具有代表性。 4、注意应答率。 5、测量或调查工具的统一和客观。 6、注意研究样本背景资料的收集。 7、需要选择使用恰当的统计方法。 Observational Studies in Epidemiology STROBE Mata Analysis MOOSE  /Initiatives/MOOSE/moose.pdfRandomised Clinical Trial CONSORT  谢谢！ * * 党少农 西安交通大学医学院 流行病与卫生统计学科 PPV of Research Findings for Various Combinations of Power (1 ? β), Ratio of True to Not-True Relationships (R), and Bias (u) 观察性研究：横断面研究(cross-sectional study) 病例对照研究(case-control study) 队列研究(cohort study) 特点：处理因素（研究因素）客观存在；无法随机化分组 实验性研究：临床试验(clinical trial)：单中心/多中心 社区干预研究(community intervention study) （RCT试验：随机对照试验） 特点：处理因素（研究因素）主动施与；随机化分组 -病例报告和临床实例 -专家评述或意见 五 -规范的其他观察性研究（比较性和相关性描述性研究） 四 -规范的非随机对照或前后对照试验 -队列研究 -病例对照研究 三 -规范的RCT -把握度低的RCT（随机试验） 二 -系统综述和Meta分析 -规范且把握度高的实验性研究（如RCT） 一 证据来源 级别 （资料来源：《询证医学入门-临床科研方法与实例评价》） 医学研究的科学性与设计的关系 不同研究方法的病因论证强度 + 病例系列报告 ++ 病例对照研究 +++ 队列研究 ++++ RCT试验（Meta分析） 论证强度 研究方法 研究设计的科学价值直接决定了研究结果的解释和泛化 2011年某期20篇研究论文所涉及