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药动学中的潜变量设计
对每个模型,如果拒绝原假设,则表示为一次成功,示性变量取值1. 功效就是成功的总次数除以模拟的次数。 B1结论 单张图:连续模型的功效比序列和名义模型的高,不管是在均衡或者不均衡的频率假设 横向:协变量取非均衡分布,比均衡分布有稍微高的的功效。 纵向:达80%功效所需样本量随协变量影响增大而减少。 B2-1的结论 在正态分布中产生中得到的功效,从图中可以再次看到,连续模型有最高的功效,只要求20个甚至更少的病人就达到了0.8的功效。但是,序列和名义模型中没有明显的不同,在假设基因型为平衡或者非平衡情况下。弱,中,和强的协变量效应都显示相同的趋势。潜变量平衡的和非均衡的分布情况的对比显示,对于所有数据类型的模型,平衡分布的功效要高,这与B1中的结果相反。非均衡分布比均衡分布需要更多的样本量。 情景B2-2结论 图7显示了 为分层模型中的功效,结果是,与那些 假设从正态分布中抽样得到的结果一样。再一次,连续数据的分层模型比序列和名义模型显示出最高的功效。序列和名义的差不多相同的功效,在假设基因型平衡和非均衡的情况下都是。 的功效在弱的,中的,强的协变量情况下功效都有相同的趋势。 不均衡的分布比均衡分布需要稍微更多的样本。 分层模型中的结果与非分层(正太分布)的结果相似。 讨论 本文中,我们探究了临床上潜变量的设计,包括未知协变量数据类型如连续,序列,名义上的。当协变量的信息量在线性回归下研究时,我们观察到了期望中的结果,即,连续的数据类型差不多比序列和名义数据类型的模型高出2到3倍的信息量。名义数据类型差不多比序列数据类型少1.3倍的信息量。协变量更少信息的模型会使协变量参数得到更低的功效。 连续数据的分类会进一步破坏有效性。协变量信息的丢失意味着研究需要更大的样本量。先前有文献证明,连续测量二分法后至少需要增加40%的样本量。在我们的情况中,发现需要70%。对分类数据来说,就需要更多了,当考虑二次协变量对主要观察协变量的影响时,差不多是连续数据情形的2到20倍。(另一篇文章做的二分法) 在场景1中, 对参数有直接的影响。协变量效果的增强,增加了所有模型的功效,不管 的分布是均衡的还是非均衡的。因此,弱的协变量要达到相同的功效,比强的协变量需要更多的样本量。 弱的协变量要达到相同的功效,比强的协变量需要更多的样本量。 连续数据类型模型的功效是分类数据类型模型的3-10倍。包括均衡的和非均衡的分布情形。 分类模型中(有序,名义) 的非均衡分布没有比均衡的情形更好。 Xo的分布对XL的功效无影响 。 当设计包含较小的个体时,如少于50个受试者,他们通常代表了连续的情形,有协变量效果,其中一型错误被期望有更小的影响。但是,分类数据中少于50个人的设计更倾向于发生一型错误。我们在这里强调要谨慎。所以我们推荐至少要有50个受试者,不管是哪种类型的数据。这样做忽略一类错误才显合理。本文没有考虑一类错误 。 我们还做了数据类型和协变量未知的功效研究。研究发现,连续模型比分类模型的参数估计至少高1.5到7倍的精确度。 药动学中的潜变量设计 关键字:潜变量,设计研究,线性回归,非线性混合效应建模,模拟和功效分析 潜变量往往表示某一复杂的无法之间测量的概念或建构。比如,信任、虔诚、社会融合。这些概念可以被操作化成不同的维度以不同的指标(indicator)加以测量。由此,可以看到,一个潜变量往往被建构成多个显变量(或指标)。 在经济学或统计学中,潜变量所指的含义稍有所不同。举个例子,比如,2009年一共有200个人报考北大社会学系的研究生,最后我们发现只有20个被录取了。注意,这里我们看到的结果是“录取或未被录取” 这个可以用logistic模型进行分析。 但实际上,再录取和未被录取的背后,实际上隐含着考生的“能力”差异(注意,能力是无法直接观测的!!),只有能力达到一定程度的考生才会被录取,(我们现在衡量能力的办法是考试成绩,比如360及以上就被录取)。所以,我们看到,在每一个二分变量(0-1变量)背后,实际上都隐含着一个不可观测的连续型变量(该变量被计量经济学家或统计学家称作潜变量),当该连续型潜变量的取值超过一定的量时,就表现为事件发生了(本例为,被录取了)。这一逻辑,换用大家可能都熟悉一种描述就是量变引起质变,发生在潜变量上的量变达到一定程度之后(这是个门槛!)就出现了有0-1变量反映出来的(是vs否、发生vs未发生)质变。质变是我们观察到的或可以测量的,但量变是隐含着的。 简单说,潜变量是你想要测量的变量,至于潜变量的名称,那是由你研究兴趣制定(或通过理论研究)。这方面的书已经有不少,比如关于SEM或探索性因素分析,就是验证潜变量的方法。 引言 潜变量是临床试验中能观察到却不可获得或者观察不到的协变量。解释潜
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