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疾病疗效研究 福建医科大学公共卫生学院 许能锋 副教授 提纲 一、临床试验的概念、意义与特性 二、临床试验设计的基本要素 三、临床试验设计的基本原则 四、多中心临床试验 五、对不依从情况资料的分析方法 六、对不能确定结果资料的处理 七、开展临床试验工作需要注意的问题 八、疗效研究的评价标准 一、临床试验的概念、意义与特性 （一）基本概念 （二）临床试验的意义 （三）临床试验的特性 （一）基本概念 1．临床试验是在病人中通过比较实验组与对照组的疗效与毒副作用，从而确定某项治疗或预防措施的效果与价值的一种前瞻性研究。 2．疗效 疗效是指药物或手术治疗的效果，也包括放射、心理治疗，某种治疗方案、整套治疗措施的效果，甚至包括某传染病疫苗的预防效果。 3．疗效评价 疗效评价是指采用流行病学方法，对药物或防治措施的效果进行科学的评价，即确定某种治疗事实上是否利多弊少。 （二）临床试验的意义 饮尿疗法 鸡血疗法 “681”散 “851”口服液 反应停事件 庆大霉素与先天性聋哑 （三）临床试验的特性 1．临床试验是实验性而非观察性的研究。 2．临床试验有严格的平行对照。 3．临床试验是一种前瞻性研究。 4．临床试验属于人体实验，应特别注意受试者的安全性和依从性。 5．临床试验的效应要有科学的评价方法。 二、临床试验设计的基本要素 临床试验的目的是观察和论证某个或某些研究因素对研究对象