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第 11章 基因治疗Gene Therapy 本章内容提示 基因治疗 gene therapy 体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗 基因转移方法 靶细胞特点、靶细胞种类 反义寡核苷酸技术 自杀基因与旁观者效应 基因治疗（Gene therapy?） 基因治疗（Gene therapy?） ：指应用DNA重组技术，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗的目的。 一、基因治疗策略 策略：直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗：纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中。（未实现） 途 径: 就基因转移的受体细胞不同， 基因治疗有两种途径： 1、生殖细胞基因治疗 2、体细胞基因治疗 1、生殖细胞基因治疗 将正常基因转移到患者生殖细胞（精细胞，卵细胞，早期胚胎）使其发育成正常个体。为理想的治疗方法，从根本上治疗遗传病，使其有害基因不能在人群中散播。 但还存在某些问题： 1）靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展； 2）基因转移效率不高，只能用显微注射方法； 3）只适用于排卵周期短而次数多的动物，很难适用于人类。 （但目前辅助生殖技术的发展较为有效的解决了获取卵细胞的办法。一次可获取少者3-5个，多者十几个。） 2．体细胞基因治疗somatic cell