3.统计图表,实验设计概览.ppt

临床试验设计 临床试验的分期 I期临床试验为新药研究的起始期，往往在数名志愿者身上进行，必要时可包括病人。初步的临床药理学及人体安全性评价 Ⅱ期临床试验为新药临床评价最为重要的一期。盲法的随机对照试验(RCT)，对新药的有效性和安全性作出初步评价，推荐临床给药剂量。 Ⅲ期临床试验为扩大的多中心临床试验，进一步评价药物的有效性、安全性。 Ⅳ期临床试验为药品上市后的监测 临床试验设计 应用： 治疗效果评价（药物、放射、基因等） 预防措施效果评价 病因学因果效应研究 临床试验设计 特殊问题： 1、研究对象的选择： 临床试验的研究对象必须是临床已确定诊断的“典型”病人。最好能从病例总体中随机抽取研究对象，以确保样本的代表性。否则其结果不能推理到病人总体。病人的一些特征如病情的严重程度、性别、年龄等均会对疗效产生影响。? 2、诊断标准 有2层意思：一是病例的诊断标准，应为确诊的、统一的标准；二是入选试验的病人对象的标准，可限制一些条件，但必须严格执行。标准不清楚，容易产生错误分类误差，因而影响疗效的评价。 临床试验设计 3、样本大小的估计 在进行临床试验时要注意有适宜的样本数，样本过少，回减低研究效率，得不出研究结果；样本过大则导致不必要的浪费，更会影响研究的质量。治疗方案的有效率、显著性水平和把握度对样本的大小有影响