慢性髓性白血病疗的新目标.docVIP

慢性髓性白血病治疗的新目标 中华血液学杂志?2014-03-07?发表评论?分享酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，大大降低了慢性髓性白血病（CML）患者疾病进展的风险，显著延长了患者生存期。TKI治疗中，细胞遗传学和分子学监测是衡量患者体内白血病负荷和判断治疗反应的方法，也是指导干预和预测TKI疗效的重要手段。 研究证实，80%以上的初发CML慢性期（CP）患者在TKI 一线治疗中可以获得完全细胞遗传学反应（CCyR），而后者预示着显著改善的无事件生存（EFS）、无疾病进展生存（PFS）和总生存（OS）率。因此，CCyR 已经成为长期生存的替代标志。 尽管在CCyR的基础上进一步获得主要分子学反应（MMR）并未显示出生存优势，但MMR与EFS 和稳定持久的CCyR 显著相关，而且是获得完全分子学反应（CMR）的前提，后者是追求CML“停药治愈”或“无治疗缓解（TFR）”的必经之路。 因此，在TKI 治疗中获得比MMR更深的分子学反应，即“深层分子学反应”是否意味着更好的远期预后成为了近年关注的热点。本文笔者将探讨深层分子学反应是否应作为TKI 治疗CML 的目标。 一、深层分子学反应的概念 深层分子学反应是新近提出的一个概念，用于评估CML患者低于MMR（定义为BCR-ABL水平较标准基线下降≥3 log）水平时的白血病负荷。根据欧洲白血病网（ELN）推荐，实时定量PCR（Q-PC