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基础生物技术Basic Biotechnology 第八章 特定应用 人类健康和检验 第一节 医学应用 (application in medicine) 学习目标 本章将会学习到： 1. 生物技术在人类健康问题典型应用 2. 生物技术在人类健康问题主要应用 基因治疗 基因治疗(gene therapy)指的是正常基因替代缺陷基因以矫正遗传疾病的分子生物科技, 其程序与基因剔除(gene knockout)技术相反,包括: 1)替代治疗(replacement therapy): 需要添加完整的基因于病人基因组中以补足缺陷基因 2)标的基因修复(targeted gene repair): 不干扰DNA上的基因调节, 修复后细胞能回复原来的功能 基因治疗的类型 基因治疗分成两种: 1)体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy): 此种操作仅限于体细胞, 不能遗传给后代 2)生殖细胞基因治疗(germline gene therapy): 针对生殖细胞和性细胞(精子和卵子)操作,可遗传于后代 基因治疗的方法 矫正生物缺陷基因有两种方法: 1. 离体基因导入后进入体内(ex vivo)： -离体基因导入后进入体内的策略是将病人的细胞于实验室操作后，将改善之细胞殖回病人体内 基因治疗的方法 2.