肝豆状核变性课题汇报2课件.pptVIP

主要研究开发内容 申请项目的必要性和依据  HLD流行病学调查 本病是较为常见的单基因遗传病，国外Ferenci P等流行病学调查，本病发病率为1/3万人，患病率为15~25/10万人，杂合子为1/100人 国内刘焯霖等对1982～1991年神经遗传性疾病专科门诊统计分析，结果HLD占10.14％，居全部单基因遗传病的第二位 我院统计2010年7月～2011年2月期间427例住院患者，约70%的患者在院外由于误诊误治导致病情加重，甚至因为肝硬化失代偿或/及严重脑损害导致残疾和死亡 国内外有关文献在治疗HLD肝纤维化现状 国内外有关文献在治疗HLD肝纤维化尚属空白，已报导的药物尚无一种被正式批准应用于临床抗肝纤维化，这是因为 干细胞干预肝纤维化的研究现状 骨髓间充质干细胞治疗肝损害的优势 骨髓间充质干细胞取材方便，来源丰富 分化能力强 免疫原性低 没有伦理学障碍，不受道德及法律方面的限制 具有跨胚层向多组织细胞分化的潜能和自我更新的高增值能力。 本课题意义 骨髓来源的间充质干细胞治疗肝豆状核变性导致的肝纤维化的安全性和有效性还需进一步的评估 探讨骨髓间充质干细胞移植治疗该病肝纤维化的机制也具有重要的意义 实施方案 采用临床试验方法，将病人分为三组: 青霉胺组 骨髓间充质干细胞移植干预组; 骨髓间充质干细胞移植干预加青霉胺组。 随访1-2年；治疗后3、6、