2011人类生殖与优生9[精].pptVIP

第十二章胚胎干细胞与治疗性克隆 生命科学两大重要进展 什么是干细胞 干细胞定义 在细胞的分化过程中，细胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最终衰老死亡。机体在发展适应过程中为了弥补这一不足，保留了一部分未分化的原始细胞，称之为干细胞（stem cell）。一旦生理需要，这些干细胞可按照发育途径通过分裂而产生分化细胞。 从功能上说：干细胞是一类具有多向分化潜能和自我更新能力的细胞，是处于细胞系起源顶端的最原始细胞，在体内能够分化产生某种特定组织类型的细胞。 干细胞的分类 根据个体发育过程中出现的先后次序不同： 干细胞可分为： 胚胎干细胞：胚胎干细胞是一种高度未分化细胞。它具有发育的全能性，能分化出成体动物的所有组织和器官，包括生殖细胞。 成体干细胞：成体干细胞是存在于成年动物的许多组织和器官，比如表皮和造血系统，具有修复和再生的能力的细胞。 根据其分化潜能大小，干细胞可分为三类。 全能性干细胞(totipotent stem cell,TSC )： 具有形成完整个体的分化潜能。 包括：胚胎干细胞（embryonic stem cells, ES细胞） 生殖干细胞（embryonic germ cells, EG细胞） 如胚胎干细胞(ES)具有很强的分化能力，可无限增殖并分化为全身200多种细胞类型，及机体的各种组织、器官。 人类的精子和卵子结合后形成受精卵，这个受精卵就是一个最初始的全能干细胞，受精卵继续分化，在前几个分化过程中，可以分化出许多全能干细胞，提取出这些细胞中的任意一个放置到妇女子宫中，就可以发育出一个完整的人体。 多能性干细胞（pluripotent stem cell） 多能干细胞具有分化出多种细胞组织的潜能，但失去了发育成完整个体的能力。 如骨髓多能造血干细胞，它可分化出至少十二种血细胞，但不能分化出造血系统以外的其它细胞。 3．专能性干细胞(unipotent stem cell )： 专能干细胞(也称单能、偏能干细胞)，这类干细胞只能向一种类型或密切相关的两种类型的细胞分化。 如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞(卫星细胞)。 干细胞应用研究重点 一、移植研究—恢复器官功能 1．细胞治疗。 干细胞可恢复因重大疾病而损害的细胞，这是干细胞潜在的最大优势。 由于丧失正常细胞功能的疾病都可以通过移植由胚胎干细胞分化来的特异组织细胞来治疗。 如用神经细胞治疗神经变性疾病(帕金森氏综合征、享廷顿舞蹈症、老年痴呆症等)； 用胰岛细胞治疗糖尿病； 用心肌细胞修复坏死的心肌等。 因为成年人的心脏和胰岛几乎没有干细胞，无法靠自身得到修复。可以用人体胚胎干细胞能直接分化成相应细胞进行移植。 2．基因治疗。即通过胚胎干细胞和基因工程技术，矫正缺陷基因。 因干细胞能自我复制更新，是基因治疗的理想靶细胞。将治疗基因整合到干细胞，再将干细胞移植入人体中，能够持久地发挥作用，而不担心像分化的细胞那样，在细胞更新中可能丢失治疗基因的结果。 二、基础研究 1．利用干细胞研究解释先天缺陷的产生原因和防治方法。 2．将发育生物学与干细胞生物学相关联，研究干细胞生长与分化的遗传控制与环境条件等，便于在实验室中进行干细胞的培养和分化。 三、癌症治疗 研究人员正试图设计多种方法，使特定细胞能击中特定癌细胞，直接破坏或改变癌细胞。 我国干细胞研究概况 1. 需要：我国人口多，需要干细胞移植治疗的疾病发病率与其他国家相同。 2. 迫切：我国家庭结构以独生子女为主，能提供具有相同或相关基因组织器官的可能性低，因此对干细胞及其衍生组织需求量大、迫切。 3. 研究与应用： 我国的干细胞研究和应用有一定基础，研究和应用最多的是造血干细胞。 如骨髓移植治疗血液病于20世纪70年代末开始，90年代以来已逐步普及应用外周血和脐血干细胞移植治疗血液病和肿瘤。 胚胎干细胞(embryonic stem cell，ES) 是在人胚胎发育早期——囊胚（受精后约5—7天）中未分化的细胞。囊胚含有约140个细胞，外表是一层扁平细胞，称滋养层，可发育成胚胎的支持组织如胎盘等。中心的腔称囊胚腔，腔内一侧的细胞群，称内细胞群，这些未分化的细胞可进一步分裂、分化，发育成个体。内细胞群在形成内、中、外三个胚层时开始分化。每个胚层将分别分化形成人体的各种组织和器官。由于内细胞群可以发育成完整的个体，因而这些细胞被认为具有全能性。 当内细胞群在培养皿中培养时，我们称之为胚胎干细胞。 基本特征:具有发育全能性,能分化为属于外/中/内胚层范畴的各种分化细胞,甚至参与个体发育 1970年Martin Evans首次从小鼠胚囊中分离出小鼠胚胎干细胞。 1981年，英国剑桥大学的Evans和Kaufman成功建立了小鼠的胚