【2017年整理】干细胞治疗步入临床应用阶段.docVIP

干细胞治疗步入临床应用阶段 干细胞是机体的原始细胞，具有自我更新能力和多向分化潜能。在一定条件下，可以分化成多种功能细胞或组织器官，被称为 “万用细胞”。根据不同的发育潜能可将干细胞分为全能干细胞、多能干细胞、专能干细胞。 成体干细胞是成体各组织器官中的干细胞，其分化潜能较窄，是机体组织器官后天修复再生的基础，又称为组织干细胞。如神经干细胞、造血干细胞、骨髓间质干细胞、上皮干细胞、肝干细胞、胰腺干细胞等。 自然条件下成体干细胞倾向于分化成所在组织的细胞，参与组织更新和损伤修复；外界条件诱导下成体干细胞可横向分化成其他组织的细胞，参与这些组织的损伤修复。 干细胞治疗是由自体或异体的健康干细胞移植或输入患者体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞治疗作为某些难治性疾病的新型治疗手段，被生命科学界寄予了无限的希望。目前干细胞治疗技术正在从临床研究逐步向临床应用阶段过渡。 研究发现，目前干细胞疗法治疗可以应用的领域有：血液系统疾病，主要是白血病，是临床应用较早也较为成熟的领域；神经系统疾病，如帕金森氏综合征、老年痴呆症、小儿脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病等；实质器官损伤或病变，如肝硬化及其并发症、肾功能衰竭及尿毒症等；免疫系统疾病，主要是利用干细胞的免疫调控作用，如系统性红斑狼疮、皮肌炎等；心血管系统疾病，如心肌梗塞、血管病变等；代谢性疾病，如糖尿病及其并发症等；其他领域，如角膜干细胞治疗眼部疾病、干细胞美容等。 骨髓造血干细胞和脐血造血干细胞移植是目前干细胞治疗主要临床应用领域，全球现每年大约有6万例骨髓移植术和4万例的脐血移植术。此外，其他来源的干细胞产品正逐渐步入临床应用阶段，面向的疾病类型大幅增加，未来可能会超过造血干细胞移植的数量。 根据Visiongain提供的调研数据，2011年干细胞疗法的市场份额达27亿美元，市场主要由骨髓干细胞移植(BMT)构成。同时，干细胞储存库和配套产品的市场规模达26亿美元。预计到2016年，干细胞治疗市场规模将达88亿美元。 目前国外已有三款干细胞药物和多款干细胞生物产品获批上市，另外有大量的干细胞治疗产品在处于临床试验阶段。韩国在干细胞药物领域的研发为世界瞩目，目前上市的三款干细胞药物均来自韩国。 此外，2009年10月欧盟EMA批准了ChondroCelect公司的一种自体软骨干细胞产品，用于治疗膝关节软骨缺损。2010年7月澳大利亚TGA批准了Mesoblast公司的自体间质前体细胞产品MPC，用于骨修复。 2011年11月美国FDA批准了第一个干细胞产品——纽约血液中心的脐血造血祖细胞HEMACORD，用于异基因造血干细胞移植，治疗遗传性或获得性造血系统疾病的患者。2012年美国FDA又批准了两个新晋脐带血造血祖细胞制品，分别是Duke大学医学院的脐带血造血干细胞静脉注射悬浮液(DuCord)和Clinimmune实验室公司源自脐带血的HPC.中国加快干细胞产业研究 科技部发布的《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划》指出，“以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而将会成为新医学革命的核心。”这实际上也是中国政府对干细胞治疗的基本认识。政府建立了科技部国家干细胞工程技术研究中心、发改委细胞产品国家工程研究中心和湖南长沙人类胚胎干细胞国家工程研究中心三大研究机构，推动干细胞的研究。 目前我国已经建立起多家产业化基地，包括国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合研究中心、泰州国家生物产基地干细胞产业化项目基地等。2010年年底，国家干细胞与再生医学产技术创新战略联盟成立，目的是促进干细胞与再生医学技术创新、成果转化和产业发展。 我国干细胞产业链条分为上、中、下游3种不同的商业模式。据报道，2012年我国干细胞医疗规模约62亿元，同比增53%。 上游企业主要以脐带血干细胞、脐带间充质干细胞等的采集及贮存。如中源协和的天津市脐带血造血干细胞库，金卫医疗的中国脐带血库，上海市干细胞技术有限公司的上海脐带血造血干细胞库。除了脐带血库外还有间充质干细胞库，如深圳市间充质干细胞库，山东省人类脐带间充质干细胞库等。 中游企业主要从事干细胞增殖、制剂开发等干细胞技术及产品研发。该类企以输出干细胞治疗技术为主，主要针对脑瘫、脊髓损伤、视神经发育不全、遗传性共济失调等神经系统疾病、糖尿病以及肌营养不良等疑难疾病，通过向医院提供干细胞技术体系并收取技术服务及技术使用权转让费获得收益；或者通过为患者提供个体化治疗，再按照一定