病毒包装与感染要点.ppt

病毒包装与感染 病毒载体系统 病毒载体的优势 利用病毒天然的感染性进入细胞，转导效率高； 病毒的宿主范围广，且具有高效的靶向特异性； 病毒基因组的结构简单、分子背景比较清楚，稳定易于改造、易于制备； 复杂的装配过程由细胞完成； 不同的病毒载体具有不同的表达特点； 通过载体改造的方式形成了复制缺陷型结构，安全性高； 病毒包装技术经历了多年的研究，已趋于成熟，可用于产业化大量生产 存在的问题 1、安全性：细胞毒性 染色体毒性 免疫毒性 2、靶向性：转导靶向性 转录靶向性 3、有效性：转导效率 基因表达水平和持续时间 表达的可调控性 要求：1、携带外源基因并能包装成感染性病毒颗粒 2、介导外源基因转移和表达 3、对机体不致病 组成：1、病毒复制和包装元件 2、病毒基因 3、插入的外源基因或元件 4、病毒外壳/外膜 常用的病毒载体： 腺病毒载体、慢病毒载体、逆转录病毒载体 被包装的DNA/RNA中不含任何病毒编码基因，只保留其复制和包装所必需的顺式作用元件。获得的重组病毒颗粒具有野生型病毒的外壳/外膜和感染性，但不表达病毒蛋白 腺病毒载体 无包膜的线状双链DNA