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三、RNA的干扰机理 RNA干扰现象的机理 双链RNA降解 siRNA与双链RNA结合 RISC被活化 靶mRNA特异性分解 RNA干扰的作用 2001年，Tuschl等将siRNA导入到哺乳动物细胞中并由此解决了在哺乳细胞内导入长的双链RNA时引发的干扰素效应，由此拓展了RNAi在基因治疗上应用前景。RNAi机制普遍存在于动植物，尤其是低等生物中。 RNA I 应 用 在疾病治疗方面，双链小分子RNA或siRNA已被用于临床测试用于几种疾病治疗，如老年视黄斑退化、肌肉萎缩性侧索硬化症、类风湿性关节炎、肥胖症等。 在抗病毒治疗方面，帕金森病等神经系统疾病已经开始初步采用RNA干扰疗法。肿瘤治疗方面也已经取得了一些成果。 问题与展望 RNAi是生物体适应外界环境、调控基因表达、防止外来遗传因子入侵的重要机制，具有重大的生物学意义。现已成为国内外研究的热点。 随着对RNAi机制研究的深入和RNAi技术的不断完善，RNAi有望成为治疗病毒感染性疾病的新方法。 谢 谢！ 小组成员：邓亚平 李家莉 郭冬冬 邓志清 代虎 赵文 尹权 季晶焱 L/O/G/O Company Logo LOGO 2006诺贝尔生理学奖 报 告 人 ： 尹 权 Company Logo Company Logo 目 录 人物介绍 RNA i的发现简史 RNA i干扰机理 RNA i技术 一、人物介绍 安德鲁·法尔 克雷格·梅洛 瑞典卡罗林斯卡医学院宣布，将2006年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家安德鲁·菲尔和克雷格·梅洛，以表彰他们发现了RNA干扰现象。菲尔和梅洛将分享一千万瑞典克朗的奖金(137万美元、107万欧元)。 安德鲁·法尔，现任斯坦福医学院病理学和遗传学教授。克雷格·梅洛，现任马萨诸塞州医学院分子医学教授。 美国科学家法尔和梅洛公布了他们发现一种可以从特定基因降解mRNA的方式，在这种RNA干扰现象中，双链RNA(double-stranded RNA)以一种非常明确的方式抑制了基因表达。 论实际效用，47岁美国斯坦福大学生物学教授法尔和只有45岁的马萨诸塞大学分子医学教授梅洛以针对核糖核酸（ＲＮＡ）的干扰机制为研究课题，以遗传学为切入点，却以医学运用最具有现实意义和潜在价值。 简言之，就人体运用而言，核糖核酸干扰或许有助于消除有害基因的作用，为艾滋病、癌症以及其他一些病症的治疗开辟新途径。 　“这一领域如今看似十分令人鼓舞，”汉松介绍说。但是，他提请大家注意，核糖核酸干扰手段是否能对艾滋病病毒有效，“现在作出结论还为时过早”。 　 Company Logo Company Logo 二、RNA i的发现简史 法尔与梅洛 95年 94年 90年代初 Company Logo Company Logo 发现简史 证明RNA干扰 基因抑制 初共抑制 90年代初 94年 95年 法尔与梅洛 RNA干扰现象存在 RNAi现象的普遍性 随后陆续发现RNAi也存在于水稻、烟草、果蝇、小鼠及人等几乎所有的真核生物中。 基因沉默 转基因沉默分为转录水平的基因沉默(Transcriptional Gene Silencing, TGS) 和转录后水平的基因沉默(Post-transcriptional Gene Silencing, PTGS)两种： TGS是指转基因在细胞核内RNA 合成受到了阻止而导致基因沉默； PTGS 则是指转基因能够在细胞核里被稳定地转录，但在细胞质里却无相应的mRNA 存在这一现象。 L/O/G/O Company Logo LOGO