探索性IND研究.docVIP

I. 前言 本指南说明了在规划人体中的IND研究时，包括按研究性新药（IND）申请对密切相关的药物或治疗用的生物制品所进行的研究，应当考虑什么样的临床前方法和临床方法（包括化学、生产和控制）(21 CFR 312)。根据现有的管理条例，IND申报所需要的数据的量，按所研究的目的、所提出的具体人体试验以及预期的风险不同而有很大的灵活性。本管理局认为申办者没有充分利用这种灵活性，在IND申报中提供的支持信息往往超过管理条例所要求的信息量。本指南的目的是明确在规划有限的人体中的早期探索性IND研究时，可以考虑什么样的方法（包括临床前方法和临床方法）。 在本指南中，短语exploratory IND study （探索性IND研究）的意思是指1期临床中很早期的一个临床试验，涉及非常有限的暴露人数，没有治疗的意图（如，筛选研究、微小剂量研究）。此类探索性IND研究要在传统的剂量爬坡（剂量递增）、安全性和耐受性研究之前进行，通常在一个临床药物开发计划中先是从剂量爬坡、安全性和耐受性研究开始的。一个探索性IND研究中的给药期预计是有限的（如，7天）。本指南适用于涉及研究性新药和研究性生物制品的1期临床研究的早期，其目的是评价一种药物或生物制品是否可以继续开发。具体来说，本指南仅限于CDER管辖的药物和某些特征明确的治疗用生物制品（如，合成的治疗用蛋白和单克隆抗体）。本指南不适用于人体细胞或组织产