已上市药品和生物制品增加新的抗肿瘤适应症的技术指导原则精选.doc

已上市药品和生物制品增加新的抗肿瘤适应症的技术指导原则 1998年12月 美国FDA发布 2009年6月 药审中心组织翻译 诺华制药有限公司 目 录 I. 引言 1 II. 背景 1 III. 支持补充申请需要的数据 2 A. 需要的临床数据类型和数量 2 B. 临床研究数据的其它来源 5 IV. FDA鼓励对抗癌药物进行补充申请的措施 6 A. 鼓励向审评机构提出建议 6 B. 利用社会团体资源 7 C. 协助寻找有希望的新适应症 7 D. 支持申请者对药物应用的开发 7 E. 继续优先审评某些补充申请 8 F. 指派负责人 8 已上市药品和生物制品增加新的抗肿瘤适应症的技术指导原则 I. 引言 本指导原则的目的是指导申请者如何已上市抗肿瘤药物和生物制品新的对于已药物和生物制品新持鼓励态度并为此很多工作本指导原则是其工作的一部分。另外，1997年现代化法（）403章明确指出，FDA将继续鼓励申请者提交增加新适应症的补充申请本指导原则与该法规的要求一致。本指导原则讨论了增加抗肿瘤药的新适应症这一补充申请所需要资料的质量和数量，介绍了FDA的具体步骤。关于本文相关信息，可参考下列指导原则：提供人用药品和生物制品有效性的临床证据（1998年月）有效性补充申请速审评的标准给患者和临床医生提供已证实的最最新信息积极因素包括：增加销售量更有可能获得保险公司。消极因素包括：需要研究以证实患者能够获益；需要提交申报资料；如果临床上已经将该药物用于新– 特别是它不再处于专利保护的状态下，即使也无法获得商业利润。FDA从1997年开始着手改进补充申请的批准程序，使更为FDA的这一举措得到了1997年现代化法403章的支持。1997年现代化法采取更多措施FDA认为鼓励抗肿瘤药新适应症的申报。包括：抗肿瘤新适应症需要什么样的证据（）发现已广泛，并且资料。与和其它研究以减少抗肿瘤新适应症申报过程中的障碍。证明。提供所有相关的临床研究资料，包括阴性结果的结果阳性结果。资料有两种来源：一种是以申者所进行的临床研究目的是为了该药物新适应症的安全有效性。申请者必须提供足够的资料新适应症的安全有效性提供的资料应具有高度的可靠性满足上述条件才能获得批准。这也是法规的要求也是科学的要求。新适应症支持安全有效性所需要的资料类型和数量取决于药物已有的信息。很多情况下，既往临床研究可以支持后续临床研究。（）。 1. 如果某药在某一类型癌症患者治疗中已显示了安全性和有效性，且单个、充分的、良好对照的多中心研究结果证明了其在另一类癌症中可接受的安全性和有效性，并已知其应答模式与化疗结果大体相似时，那么该研究结果可作为支持在标签中说明书增加上述附加癌症类型的依据。例如，如果目前某产品已被批准用于治疗晚期头颈鳞癌，那么为了批准其在另一种晚期呼吸消化道鳞癌治疗中的应用（如鳞状细胞肺癌或食管癌），单个、充分的、良好对照的多中心研究可能已足够提供批准依据。 同样，对于晚期难治性实体瘤，如果某药已显示其在治疗患者时的安全性和有效性，那么另一种晚期难治性实体瘤患者中进行单个、充分的、良好对照的多中心研究（采用适当的终点，取决于与其它已有治疗方法相比所显示的获益状况），可能足以作为支持其治疗另一种难治性实体瘤的批准依据。 2. 如果某药在某类癌症成人患者治疗中已显示了安全性和有效性，那么证明该药在儿童患者中安全性和有效性所需要的附加数据便可以简化（）。但是，如果儿童疾病患者中目前已有明确的根治疗法，通常需要进行一项采用符合伦理学和科学的随机对照设计试验（）用于减轻不良反应的药物通常也会降低疗效。某药用于某能够在减轻不良反应的同时不降低疗效，那么通常这种药物仅限于用于。如果用于其，其毒性或者疗效。单个对照的多中心研究能够表明该药物降低不良反应，同时不降低疗效，单个研究就。但是，如果已有的治疗方法可能治愈或患者的生存期，单个研究不。在这种下，能否持原有重要通常需要研究来证实原有持（）一般来说，单个对照的研究某药性如果补充申请拟用于同一的早期，那么单个多中心的依据。例如某药已批准用于一线治疗失败的转移性直肠癌或乳腺癌，那么单个随机对照采用生存期或者疾病进展时间终点以疾病进展时间时应谨慎就可以作为其一线用药的依据。如果某药作为某用药的一部分单个对照研究表明该药治疗安全有效，该研究就的。 同样，某药作为某的单治疗如果单个对照的临床研究能证明该药物与其安全有效，那么该研究就的依据。某药的毒性，，所需要的安全性资料可以简化。根据的资料以及的相似程度，新适应症的补充申请通常不需要提供下列资料：PK）资料合并用药药物相互作用以及评价药物与年龄、性别、以及合并症的安全性