疾病预后研究的评价原则.doc

疾病预后研究的评价原则 分类 疾病预后的研究与评价 中文名称 疾病预后研究的评价原则 正文 对有关疾病预后研究的质量及其研究结论是否真实可靠，应进行评价。评价的原则和标准可归纳为七条，现分述如下。 一、观察预后的研究对象是否都处于同一起始队列 预后研究要求各队列的研究对象观察疾病预后的起始点一定要统一，可以是症状首发时间，疾病确诊时间或治疗开始时间，务必明确，不应存在杂乱的零点时间，如研究脑卒中的预后因素，纳入的研究对象应是首次发作的脑卒中患者，排除第2或第3次发作者。对人选的研究对象处于病程的哪一个阶段必须有清楚地叙述。所选择的零点时间最好是处于病程的早期，即起始队列(inceptioncohort)。 二、研究的对象是否能代表被研究疾病的目标人群 对纳入的研究对象应具有明确的诊断标准，纳人标准和排除标准。对研究对象的来源应作详细叙述，以便判断有无选择性偏倚，对进行预后研究的地区、医疗机构也应叙述，以便了解研究对象的代表性，判断选择研究对象时是否存在集中性偏倚(centripetalbias)、倾向性偏倚(popularitybias)、转诊偏倚(referralfilterbias)和诊断条件偏倚(diagnosticaccessbias)。对研究对象的情况包括年龄、性别、疾病严重度和有否并发症存在等都应详细介绍，因为这些因素都和预后有关。 三、随访时间是否足够?随访是否完整 由于预后因素常常存在于不良结果时间发生之前一段较长的时间，因此随访时间必须足够长，以便发现关注的研究结果。如果随访时间很短，只有一小部分患者达到了我们感兴趣的结果，如康复、复发或是不良事件的发生，这样就不能反映该疾病预后的真实情况。并且随访必须完整，在理想情况下，应当所有纳人研究的对象从疾病早期一直随访到完全康复、复发或死亡，但事实上难以做到，因此存在一定的失访率。如何来判断随访的完整性，可以从失访率的多少来估计，一般认为失访率lt;5%，其研究结果可以被接受，如失访率gt;20%则严重影响结果真实性，因此失访率宜控制在10%～20%以内，超过20%结果不可信。亦可通过前述的经验法来估计预后的范围，比较ldquo;最高rdquo;和ldquo;最低rdquo;发生率，如两者相差不大，则结果可信，如两者相差很大，则研究结果不可信。 四、判断结局有无客观标准，是否采用了盲法 观察疾病预后的终点，即结局应有客观的标准。在研究开始前，研究者必须对结局提供明确的定义，要有客观的测量标准。有些预后容易确定如死亡，但大多数结局，如痊愈、残疾、复发、生存质量改变等，都需要有客观的标准，以避免临床医生在判断预后结局时产生分歧，从而影响预后研究的结论。判断预后结局属ldquo;硬rdquo;指标，如ldquo;死亡rdquo;、ldquo;残疾rdquo;等可以不用盲法判断，如结局属ldquo;软rdquo;指标，如一过性脑缺血、不稳定性心绞痛，则应采用盲法判断，以避免发生疑诊偏倚(diagnostic-suspiciousbias)，即研究者竭力去寻找观察组中存在被研究的预后因素的证据，而对待对照组则不然；以及预期偏倚(expectationbias)，即凭主观印象判断预后。 五、是否对影响预后研究的重要因素进行了统计学的校正 预后研究中可能存在各种混杂因素，从而影响预后研究的结论。因此在下结论时应对这些因素应用统计学方法进行校正。Framingham的研究者报道风湿性心脏病心房颤动病人的脑卒中发生率为41／1000人年，与非风湿性心脏病心房颤动病人的脑卒中发生率十分接近。但风湿性心脏病患者比非风湿性心脏病患者更年轻。但对患者的年龄、性别和高血压状态进行校正后，风湿性心脏病心房颤动病人脑卒中的发生率是非风湿性心脏病心房颤动病人的6倍。由于治疗可以改变病人的预后，因此在分析预后因素时，应对治疗上的差别进行校正。校正的方法最简单的是分层分析，如各亚组有不同预后结果，说明具有混杂因素的干扰，如各亚组均获得相同预后结果，说明被研究的预后因素是独立的预后因素。较为复杂的校正方法是多因素分析法如Logistic回归及Cox模型分析，适用于有多个混杂因素的校正。 六、报告预后研究的结果是否完整 预后研究的定量结果是在一段时间内发生结局的事件数。比如报告生存率有三种方法： ①某一时间点的生存率，如1年生存率、5年生存率等； ②中位生存时间(mediansurvivaltime)，即观察到50%的研究对象死亡的随访时间； ③生存曲线(surviv