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第1章绪论 C.CHENG 医 学 统 计 学 黄冈职业技术学院医药卫生学院 Huanggang Polytechnic Institute of Medical 第10章实验设计 目录 第十章 实验设计 1。掌握实验设计的基本概念及意义。 2。掌握实验设计的三个基本要素及四个基本原则。 3。了解样本含量估计的意义及常用方法。 4。熟悉常用实验设计方法。 第一节 实验研究 一、实验设计的概念 实验研究(experimental research )是使设计的实验因素或处理因素在其它干扰因素被严格控制的条件下，观察其对实验结果或实验效应的作用及影响。 实验设计(experiment design)是指研究人员对实验因素作合理的、有效的安排，最大限度地减少实验误差，使实验研究达到高效、快速和经济的目的。 医学实验设计(medical experimental design)是将实验设计的基本原理和方法应用于医学领域，主要包括基础医学、临床医学和预防医学。其目的是研究如何科学地、合理地安排实验因素，研究并排除实验中所有影响实验结果及效应的各种干扰因素的作用。 干扰因素也称为非处理因素或背景因素，它是指处理因素以外的可以影响实验效应及实验结果的一切可能的因素。 非处理因素 一般多为受试对象本身的特征及外界环境因素，其来源复杂，范围广，经常不易控制或不易察觉。 实验设计的基本构成 包括三个基本要素及四个基本原则。 三个基本要素是：受试对象，处理因素和试验效应。 四个基本原则是：随机化的原则，对照的原则，重复的原则及均衡的原则。 实验研究主要具有三个基本特点： 第一，研究人员能够按照实验设计的目的及要求设置处理因素。 第二，受试对象可以通过随机化原则随机地接受某种处理因素或某种处理因素的不同水平。 第三，由于应用了随机化原则，使各比较组之间达到了较好的均衡性，因而，最大限度地减少了非处理因素对实验效应及结果的干扰和影响。 由于实验研究具备这三个特点，就使得实验研究中各比较组之间具有较好的均衡性及可比性，大大减少了各种非处理因素或背景干扰因素对实验效应及结果的影响，可以更为有效地控制实验误差，提高了实验研究的效率及实验结果的可靠性。 实验研究有多种分类方法，一般常根据受试对象的特征分为三大类： 1.动物实验(animal experiment) 是指用人工饲养繁殖的动物进行实验研究。其特点是，容易控制处理因素及背景干扰因素，实验误差较小，实验成本较低，观察的实验效应较为客观。如果在实验研究中，出现因各种原因而导致动物意外死亡或缺失时，可据情予以补充，收集资料及分析资料均较为方便。 1。动物实验 几乎可用于医学研究的各个领域。由于动物与人体之间在种属等等方面存在巨大差异，因此，动物实验的研究结果不能直接推论到人体上，而是可以作为人体研究的参考依据或基础数据。 常用于医学研究的实验动物有大白鼠、小白鼠、豚鼠、兔子、猫、狗、羊和猪等，还可以是猴及灵长目类动物。各种动物都有其自身的特点，选择动物时，要根据研究目的先确定动物的种类，还应特别注意动物的性别、年龄、品系等特征。 临床试验 是指按科学的实验方法，研究疾病在临床阶段规律的试验。临床试验研究的对象主要是病人或健康人。 1）选择病人可以作为实验组也可以作为对照组。一般是选择患某种确诊疾病的患者为观察病例。选择病人除考虑病人本身的特征外，还要考虑疾病的特征，如病情的发展状况，常规治疗方案的疗效情况，病人的生存状况是否存在危险等等方面。 2）选择健康人 一般是作为试验的对照组，考虑的各方面因素与病人相同或相近。由于人的背景因素及个性特征极为复杂，在进行临床试验研究时，除考虑上述因素外，还要考虑医德等方面的问题。在选择病人及健康人、选择处理因素时，要非常慎重。试验前应该经过科研小组成员及有关专家的认真讨论，并进行周密设计，以避免出现各种意外情况。因此，针对人体的临床试验研究与动物试验研究存在很大的区别。这是每位医学科研工作者应该十分注意的。 3。社区干预试验（community intervention trial） 是指对社区中的所有人群施加某种处理因素并观察一段较长的时间。 其目的是通过干扰某些在人群中存在的危险因素或施加某种保护性措施，观察处理因素在社区人群中产生的效应或预防效果。典型的社区干预试验的实例之一是在社区人群的饮水中加入氟化物以观察是否能够降低人群的龋齿发生率的试验。由于社区干预试验中涉及人群数量多，人群结构复杂，不易控制处理因素及背景干扰因素，且难以对人群给予处理因素时进行随机化分配，其试验效果及效应的确切性往往不易准确判断或确定。 第一节 实验研究 典型的社区干预试验的实例之一是在社区人群的饮水中加入氟化物以观察是否能够降低人