单组目标值试验样本量计算方法的比较研究_唐欣然.pdf

中华疾病控制杂志 2013 年 11 月第 17 卷第 11 期 ·993 · 方 法 学 单组目标值试验样本量计算方法的比较研究 ， ， ， 唐欣然 黄耀华 王杨 李卫 【 】 ， 。 摘要 目的 探讨设计以率作为终点评价指标的单组目标值试验时 不同样本量计算方法间的区别 方法 ， ， Monte Carlo 通过样本量计算原理与计算结果的比较 分析不同样本量计算方法间的差异 进一步通过 随机模拟 ， ， 。 p 方法 探讨使用不同方法所得样本量估计实际的检验把握度 验证所得结果的正确性 结果 当预计事件发生率 p 10% ， ， p 1. 0 (p ＞ 和目标值 相差 时 近似正态法和一般精确概率法所得样本量和把握度较相近 但是当 接近 时 0 0. 85)， ， 。 精确概率法所得样本量略低于近似正态法 且把握度明显低于近似正态法 小概率事件的精确概率法所需 。 ， ， 样本量始终低于近似正态法和一般精确概率法 随机模拟显示 在相同的参数设置下 近似正态法给出的样本量 ， 。 能够提供足够的研究把握度 而小概率事件的精确概率法所得样本量能提供的把握度过低 结论 如果要检验某 ， ， 医疗器械的使用成功率是否不低于某个临床认可的标准 按照近似正态法计算的样本量 更能提供足够的检验把 ， 。 握度 尤其对于小规模的临床试验 【 】 ; ; ; 关键词 单组目标值试验 样本量 近似正态法 精确概率法 【 】Ｒ181． 2 【 】A 【 】1674-3679 (2013)11-0993-04 中图分类号 文献标识码 文章编号 Comparison of sample size calculation methods for single arm OPC trials TANG Xin-ran ，HUANG Yao-hua ， WANG Yang ，LI Wei． State Key Laboratory of Cardiovascular Disease ，